我国将加快临床急需和罕见病药品的审评审批

2019年01月23日 14:40:49来源：中国制药网点击量：42210

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　　【中国制药网行业动态】1月17日至18日，全国药品注册管理和上市后监管工作会议在京召开。国家药品监督管理局局长焦红提到，要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批，制定鼓励药物研发创新的政策。

　　相关数据显示，有7000种罕见病，而有药能治的只有百分之几，且这些罕见病药物多为国外研制。据了解，在过去很长一段时间内，国外的罕见病治疗药物、临床急需药物因为审批审评程序复杂，短时间内难以进入我国市场，造成我国患者一些治疗难以得到保障。为保障人民用药需求，我国相继发布多项关于药品审批审评工作的文件。

　　早在2017年12月27日，《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》就提出，拟用于预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度的药品，包括治疗罕见病的药品，可申请有条件批准上市。

　　2017年10月，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》指出，要加快临床急需药品医疗器械审评审批，对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及公共卫生方面等急需的药品医疗器械，临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可附带条件批准上市。

　　随后，原国家食品药品监管总局发布并实施《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，明确指出，防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、儿童疾病、老年人特有和多发的疾病且具有明显临床优势的药品注册申请均可列入优先审评审批范围。

　　2018年8月8日，国家药审中心发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，拟对近年来美国、欧盟或日本批准上市的48个新药，按照优先审评审批程序，加快审评审批。

　　通知指出，该名单重点考虑近年来美国、欧盟或者日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

　　纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

　　此次通知表明，我国对境外临床急需、罕见病药物的审批审评进一步提速。

　　直到2018年10月30日，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草的《临床急需境外新药审评审批工作程序》正式公布，对临床急需的境外已上市新药建立“绿色通道”。

　　其中，在审批阶段，药审中心将对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，在受理后6个月内完成技术审评。

　　随着优先审评审批速度的加快，新药在我国上市的速度不断提高。2018年11月1日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《批临床急需境外新药名单》，40个临床急需境外新药进入该名单，且有望提前在国内上市。

　　这40个药物包括治疗多中心卡斯特莱曼病的Siltuximab(活性成分，下同)、治疗多发性硬化症的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、治疗戈谢病的Eliglustat等罕见病治疗药物，以及一部分具有新的作用机制或疗效明显，且优于现有治疗药物，为临床提供更多选择的新药。

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