资讯中心

　　【制药网 产品资讯】近年来，创新药的获批上市速度正不断加快。据业内不完全统计，10月15日至10月22日共有49个新药(70个受理号)获得临床试验默示许可，其中国产新药占比超一半，共有27个国产1类新药获批临床，适应症涵盖肿瘤、罕见病等领域。
 

　　在罕见病领域，目前国内仅有不到10%的罕见病有针对性治疗药物，罕见疾病患者的治疗需求远未满足。国家近年来高度重视并持续发布、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等系列政策，鼓励药企加大开发罕见病药物，力求破除罕见病患者“无药可用”的困局。此次获批临床的国产新药中有多个为罕见病治疗药物，包括绿叶制药的注射用罗替戈汀山嵛酸酯缓释微球、喜鹊医药的MN-08片、北海康成的注射用CAN103等。这些药物若成功获批上市，将为国内相关罕见病患者带来福音。
 

　　其中，绿叶制药的注射用罗替戈汀山嵛酸酯缓释微球于2021年10月21日获得临床试验批准。该产品为绿叶制药长效缓释制剂平台开发的重点中枢神经系统在研创新产品之一，采用的是一周一次肌肉注射给药，有望昼夜持续改善患者症状，提高生活品质。该药物在人体內的稳定释放，能够改善帕金森病患者的运动和非运动症状，减少晚期帕金森病患者的“开关”现象，和运动并发症的出现，长期应用有望推迟运动并发症的发生。
 

　　喜鹊医药的MN-08片也于2021年10月21日获批临床。MN-08是喜鹊医药自主创新研究开发的、通过对美金刚(治疗阿尔兹海默症药物)分子结构进行化学改造获得的多功能分子，具有开创性的双重作用机理的1类化学新药。据了解，临床前肺动脉高压动物模型研究证明，MN-08不但疗药明确，而且优于临床使用的药物西地那非。前期研究还发现，由于在肺部靶向释放一氧化氮，避免了吸入性一氧化氮和PDE5抑制药物如西地那非等引起的低血压副作用，MN-08不降低外周血压。此前，特发性肺动脉高压(IPAH)适应症已获批临床，本次获批适应症为阿尔兹海默症(AD)。这是一种缓慢却持久并随着时间不断恶化的神经退行性疾病，折磨着病人也消耗着患者的家庭成员。虽然科研界对 AD 的研究历史很久，但时至今日如何预防或者治疗这个疾病依旧困扰着人们。
 

　　北海康成的注射用CAN103于10月19日获批临床。该产品是一种酶替代治疗药物，由北海康成开发, 用于成人和儿童I型和III型戈谢病患者的长期治疗。戈谢病是一种非常常见的溶酶体贮积症，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。近30年来，临床试验和真实世界的支持数据表明，戈谢病经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)治疗，其主要非神经系统症状和健康相关的患者生活质量均有显著改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。尽管戈谢病治疗方法已经在中国获批上市几十年，但仍有大多数患者无法获得治疗。这一现状凸显了中国急需获得本土化的治疗和解决方案。