阿塔鲁伦(Ataluren;PTC124)用于因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystophy,简称DMD)又称假肥大性肌营养不良,是一种严重的儿童神经肌肉疾病,是一种X连锁隐性遗传病。
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中文名称:阿塔鲁伦
英文名称:Ataluren
化学名称:3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-噁二唑-3-基]苯甲酸
CAS:775304-57-9
分子式:C15H9FN2O3 分子量:284.24
外观性状 为白色至类白色固体
纯度 ≥98%
地夫可特
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