罕见病药物前景被看好，一药企投资2000万美元入局

2020年02月19日 10:04:07来源：制药网点击量：39793

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　　【制药网市场分析】2月18日，药明康德发布公告称，该公司全资子企业药明基金一期、GeneralAtlantic等8名投资人与北海康成及其他相关方签署优先股认购协议。拟认购北海康成新发行的169.21万股优先股股份，认购金额为2000万美元。

　　据了解，北海康成及其子公司成立于2012年，是专注于罕见病药物的创新平台型医药科技公司，拥有多个罕见病产品管线。还有两款肿瘤产品康普舒®和奈拉替尼已分别在中国内地和中国香港上市，另有治疗亨特综合征的Hunterase®产品，正在新药报批阶段。

　　罕见病又称为“孤儿病”，是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。目前，已经明确的罕见病有7000多种，预计有超过3亿名罕见病患者，占人口的1/15，其中，约一半罕见病患者为儿童，大约有30%患有罕见病的儿童在5岁之前便死亡。目前在中国，已有超过1680万的罕见病患者。

　　近年来，随着人口的上升，罕见病患者也日益增多，其用药需求也不断增加。因此在多种因素的影响下，罕见病用药研发逐渐成为了新药研发的主战场。数据显示，2018年罕见病用药市场规模为 1310 亿美元，并以12.3%的年复合增长率快速增长，预计到2024年，罕见病用药市场规模将达到2420 亿美元。罕见病用药市场增速是同时期非罕见病用药市场增速(6%)的两倍，预计到2024年，罕见病用药在处方药市场中的占比将突破20%。

　　当前，越来越多的大型制药公司，如诺华、百健、罗氏、辉瑞以及赛默飞、CRO公司等正在通过并购、或与基因疗法药企深度合作的方式扩大或引入自身在基因治疗的业务板块，通过掌握核心技术以及生产能力保证在罕见病治疗领域的竞争力。

　　而近年来，我国对罕见病群体也予以了更多的关注。如在政策方面，去年1月，国家就决定对罕见病治疗药物给予增值税优惠，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

　　随着我国利好政策的陆续出台，我国罕见病的诊断、治疗和药物研发开始逐步走向正轨，许多国外药物也开始进入中国市场，竞争日趋激烈。但实际上，各大跨国药企研发管线众多，实力强劲，我国本土企业在该领域的竞争力暂时还略显不足。作为从业者，未来如何选择罕见病的研发领域，如何制定相应的研发策略，是国内相关药企先要深思的问题。

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