《胃食管反流病治疗药物临床试验技术指导原则》公开征求意见

2024年02月23日 15:58:46来源：国家药监局药审中心网站点击量：42005

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　　【制药网政策法规】胃食管反流病(gastroesophageal reflux disease，GERD)是临床常见的消化系统疾病。临床表现多样，烧心和反流是典型症状，也有部分患者仅表现为非典型症状或食管外症状，如胸痛、上腹痛、上腹胀、嗳气、咽喉不适、咳嗽、哮喘等，严重影响患者的生活质量。为进一步规范和指导胃食管反流病治疗药物临床试验，2月22日，国家药监局药审中心网站发布《关于公开征求〈胃食管反流病治疗药物临床试验技术指导原则〉意见的通知》。

　　征求意见稿针对临床药理学研究、探索性临床试验、确认性临床试验、安全性评价、儿童胃食管反流病临床试验等几个方面提出指导意见。

　　征求意见稿指出，临床药理学研究以问题为导向，往往包含多个研究项目，应尽早制定临床药理学研究的整体计划。在药物的早期研发阶段，通常开展人体耐受性试验、PK 和 PK/PD 试验等。根据药物特点进行食管 pH 监测、阻抗监测、压力监测等考察药效学。并进行充分的剂量-暴露-效应关系研究，为后期给药方案的制定提供重要支持性依据。可采用模型引导的药物研发策略。

　　探索性临床试验一般采用随机、双盲、对照设计。建议基于前期 PK/PD 评估结果设置多个剂量组，充分评价药物的量效关系，为后续给药方案的选择提供依据。征求意见稿指出对于RE，基线不同洛杉矶分级患者的黏膜愈合率和复发风险不同，在分析量效关系时应充分考虑这些因素的影响。研究时间可参考“五、确证性临床试验”的初始治疗周期。对于 NERD 治疗药物，建议在探索阶段考查是否会有相当数量的患者接受试验药物治疗时仍会发展成 RE，并根据情况设置必要的补救治疗措施。

　　此外，在儿童胃食管反流病临床试验中，征求意见稿指出，婴幼儿、较大的儿童和青少年患者间存在较大差别，应分别在不同年龄组中进行研发，具体年龄段分组应基于疾病和药物特点，例如，为开发用于 RE 的 PPI 类药物，一般将患者分为 1~11 月龄、1~5 岁、6~11 岁和 12~17 岁年龄组。建议采用由大到小、逐步递进的方式对年龄范围内的儿童患者开展研究。由于难以在新生儿中建立诊断，通常应将新生儿(出生到 1 月龄)从临床试验中排除。

　　征求意见还指出，在剂量选择和外推时，应考虑成人和儿童中所有 PK、PD 或其他可用的数据。可使用建模与模拟的方法来预测儿童人群的药物暴露量，以支持儿童临床试验设计和剂量选择。需要特别关注只在儿童发生、影响生长发育的安全性问题。若在婴儿患者使用新型抑酸剂，需要特别关注进行深度抑酸后胃肠道感染等风险。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

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