小分子药物研究开发依然是新药研发的主战场

2021年11月23日 11:05:06来源：制药网点击量：39432

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　　【制药网市场分析】相对于生物大分子药物而言，小分子药物在研发成本和工艺成熟度上都有更大的优势，因此在医药研发领域，小分子研究开发是绕不开的话题，其依然是新药研发的主战场。

　　有数据统计，销售好的小分子药物，销售额接近150亿美金；88个小分子药物销售额在10亿美金以上；销售排行在200名的小分子药物大概在3.35亿美金……对此有分析人士表示，小分子药物市场依然很大，对于大多数国内药企依然值得。笔者获悉，在小分子药物市场，国内依然有很多企业正在加紧布局。

　　如安锐生物便是聚焦肿瘤与自免疫疾病治疗的下一代精准医疗小分子新药研发的企业，其致力于系统性开发成熟靶点的高特异性/选择性新型小分子抑制剂，包括但不限于共价和变构小分子。11月23日消息，安锐生物医药宣布完成4000万美元A轮融资，本轮融资将用于安锐生物多个小分子新药项目的临床前研究和中美IND申报，继续完善和加强变构抑制剂的系统性筛选以及合成致死机制的靶点与小分子发现平台的验证等方面。

　　而11月19日，因明生物宣布其在研的First-in-Class肿瘤免疫靶点HPK1小分子抑制剂PRJ1-3024通过美国FDA的IND程序，在美国正式开展I期临床试验。PRJ1-3024通过美国临床申报程序，标志着因明生物正式加入肿瘤免疫创新药物这个千亿美元赛道的竞争。

　　据悉，HPK1是肿瘤免疫中的一个重要靶点。靶向HPK1可以有效调控几类重要的免疫细胞，激活其协同抗肿瘤效应。因明生物在HPK1的靶点机理上有坚实的科学基础。PRJ1-3024是因明生物完全自主研发的产品，处于全球一梯队，具有选择性更好等一系列的优点。

　　此外，皓元医药用15年的发展历程生动诠释了小分子里的大作为。据悉，自2006年成立以来，皓元医药一直致力于合成技术壁垒高、难度大、技术附加值高的小分子研究开发，凭借在药物化学和有机合成方面的技术优势，快速响应和满足跨国制药企业、科研院所及高等院校在药物发现阶段的化合物设计、合成等研发需求，运用各种先进和前沿的实验室化学合成技术提供复杂分子砌块和工具化合物，高端医药原料药和中间体的定制合成。

　　分析人士指出，随着我国对创新药物研发的不断重视以及投入的加大，自主药物研发逐渐成为各大药企和科研机构争相追求的目标。而自主研发小分子化学创新药需要深厚的基础研究积累、大量的资金投入和创新的研究方法，往往是新药研究中的风向标。据悉，在小分子化学创新药物研发领域，近年来也不断有新的成果诞生。

　　如适用于无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好(G1、G2)的非胰腺来源的神经内分泌瘤的索凡替尼、与索磷布韦联用，适应于治疗成人基因1型非肝硬化慢性丙型肝炎的磷酸依米他韦(东卫恩)；用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗的氟唑帕利(艾瑞颐)等小分子化学药物均于2020年获批。

　　据了解，随着分子生物学、结构生物学的快速发展，小分子药物发现进入基于靶点的药物设计时代，同时，小分子领域也出现诸多新技术和新方法，比如PROTAC和分子胶这两种蛋白降解疗法。未来借助人工智能技术，小分子药物将迎来蓬勃发展的时机。业内表示，伴随新技术的日益丰富与成熟，小分子药物将为未解决的临床需求带来新的希望。

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