又一款进口罕见病药物即将在国内上市

2021年12月02日 11:59:07来源：制药网点击量：35167

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　　【制药网行业动态】近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准了临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗(英文名： Siltuximab for Injection)的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(MCD)成人患者。

　　公开资料显示，MCD是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病，多数患者出现多器官损害且预后差，部分患者会转化为恶性淋巴瘤。而注射用司妥昔单抗是一种人-鼠嵌合单克隆抗体，可阻断人白细胞介素-6(IL-6)与IL-6受体相结合，对IL-6产生抑制作用，继而抑制细胞生长。业内认为，该药物的上市，预计将惠及大批患者。

　　据了解，其实一直以来，罕见病就具有患病人群少、市场需求少、研发成本高等特点。在我国，罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。但与持续增长的患者需求不同的是，当前大部分罕见疾病尚仍缺乏有效的治疗药物。

　　为了破除罕见病患者“无药可用”的困局，近年来我国高度重视罕见病的诊治和研发，已持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等政策措施，不断加快罕见病药物的研发创新，以及药物上市和进口的审评审批程序。

　　如在2018年5月份，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会就发布了《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》。提出对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。另外，对于《公告》发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

　　在2021年2月11日，国务院召开常务会议，也透露了关于罕见病药的关键信息。会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

　　10月11日，国家药监局药品审评中心还正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知，旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。

　　从一系列政策利好来看，业内认为，未来除了国内药企将加快对罕见病药物的开发外，进口罕见病药品进入国内的速度预计也将不断加快，进一步增加中国患者对进口罕见病药品的可及性。

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