CDE公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见

2023年11月27日 10:03:17来源：制药网点击量：38499

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　　【制药网政策法规】为助力罕见疾病药物临床研发，落实“以患者为中心”的理念，指导科学、规范、可推广的DCT开展模式，11月25日，国家药监局药审中心网站发布关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知。

　　去中心化临床试验(Decentralized Clinical Trials，DCT)是指通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动在传统临床试验中心以外地点进行的临床试验。DCT 可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术(Digital health technologies，DHT)，为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。利用 DHT 开展以患者为中心的 DCT，并在罕见疾病研究领域予以推广，将有助于药物临床试验触达更多患者，使患者不受地域限制地获得参与药物临床试验的机会等。

　　征求意见稿明确，开展罕见疾病药物 DCT 的基本原则要以患者为中心，切合目的，基于风险的质量管理。

　　征求意见稿指出，为精巧地设计罕见疾病药物临床试验并保证试验的顺利推进，在试验方案设计之初，就需要进行 DCT 框架设计，即在了解罕见疾病患者需求的基础上，预先设计在临床试验中的部分/全部环节采用哪些 DCT 方法/元素，之后按照该计划实施 DCT。在罕见疾病药物临床试验设计中加入 DCT 元素需要仔细考虑目标罕见疾病适应症人群的独特需求。

　　其指出，在设计实施框94 架时，可对以下要点(包括但不限于)进行考虑：当在方案设计中计划利用 DCT 元素进行院外访视及数据采集时，如果涉及到采集与药物安全性和/或有效性评价相关的一些关键数据(如主要终点)，需要预先进行充分评估和必要的验证，避免 DCT 的实施影响关键数据的质量；选择符合研究目的的技术；确保语言与受试者理解水平匹配；确保数据质量；开发数字化试验终点；应用 DHT 开展适应性设计的临床试验；提供充分的培训等。

　　征求意见稿指出，在罕见疾病药物临床研发中，DCT/DHT147 可应用于以下场景：受试者远程招募；医患交流互动/患者教育；电子知情同意；临床试验的远程访视；试验药物的直达和回收；数字健康技术的应用；远程评估/ eCOA；就近使用医疗资源；受试者的安全性监测等。

　　此外，征求意见稿还提出实施过程中需关注的问题，如预先明确 DCT 各方职责及沟通渠道，制定有效的风险管理计划，关注合规性与数据安全，关注数据可溯源性，加强与监管机构的沟通交流等。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

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