2月，多款重磅细胞和基因疗法获得临床试验默示许可

2024年03月04日 09:00:24来源：制药网点击量：33904

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　　【制药网行业动态】基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景。细胞与基因治疗及临床转化”已被视为中国“十四五”健康保障发展的重大议题之一。近年来，在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业迎来快速发展，市场规模不断扩大。数据显示，预计到2025年，这一行业市场规模将增长至17885.3亿元。

　　与此同时，国内药企产品研发如火如荼。有统计显示，2015—2020年，国内累计开展约250项细胞和基因治疗临床试验。

　　根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)，在刚刚结束的2月，就有多款细胞和基因疗法(CGT)获得临床试验默示许可。

　　例如，中因科技的ZVS203e注射液就在2月获得临床试验默示许可，该药是针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性(RHO-adRP)自主研发的基因编辑治疗药物，于2022年6月获得美国FDA孤儿药资格认证(ODD)，并于2023年9月完成IIT首例受试者给药。

　　易慕峰自主研发的靶向epcam的自体car-t细胞注射液产品“IMC001”于2月份获批临床，并在同月获得了美国fda的临床研究许可，用于治疗epcam表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌(gc)/食管胃结合部腺癌(gej)。据悉，该中美双报获批ind的产品已在iit研究中展示出良好的安全性和有效性。此前，该产品于2023年8月获得了美国fda孤儿药资格(odd)认定。

　　永泰生物-B 2月公告，，公司已接获国家药监局药审中心批准有关aT19注射液的新药一期临床试验(IND)申请。aT19注射液为靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗25岁以下复发难治型B细胞来源的急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者后序贯使用，预防CD19阳性复发的注射液。该注射液的目标为解决靶向CD19的CAR-T细胞对B-ALL治疗后可能CD19阳性复发的痛点。集团于2023年11月向药品审评中心提交IND申请。预期aT19注射液将于2024年底展开一期临床试验。

　　唯源立康研发的外用于创口局部涂抹的基因治疗新药WG1025也于2月获批临床，该产品是通过改构的I型单纯疱疹病毒(HSV-1)基因治疗载体来递送全长COL7A1基因，并在患者角质细胞和成纤维细胞表达完整Ⅶ型胶原蛋白，从而组合成锚定纤维将表皮锚定至真皮，使皮肤结构恢复正常，促进创口愈合而起到治疗作用。

　　此外，金唯科生物自主研发的JWK001注射液同样获批临床，这是一款针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗创新药，其通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。已经开展的IIT跟踪结果显示，JWK001注射液的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，可以避免传统nAMD治疗中存在的风险。

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