该药企获得数亿元融资，将推动基因编辑药物创新研发

2024年12月30日 17:28:10来源：制药网点击量：39534

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　　【制药网企业新闻】12月30日瑞风生物科技有限公司(简称“瑞风生物”)宣布获得数亿元人民币的新一轮融资。所融资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。

　　资料显示，瑞风生物是一家基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。作为企业战略发展的关键一环，瑞风生物构建了核心技术平台——TIPBIG™，该平台结合了基因组学、人工智能和实验生物学等技术，推动公司在基因编辑工具等多个关键技术方面的创新。

　　据悉，公司持续在血液科、眼科等疾病方向积累了成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。

　　其中，瑞风生物β-地中海贫血RM-001在全球范围内头次开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有潜力。确证性临床试验有望近期开展。瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈头位患者，展示了其潜力。

　　相关投资人表示，瑞风生物作为基因编辑药物开发代表，其β-地贫管线药物已在初期临床上帮助19名患者完全摆脱输血依赖，不仅挽救了这些青少年儿童患者及其家庭的命运，同时减轻了地区血库压力，显示出巨大的社会效益。他们依托生物科技的探索实践，证明了基因治疗药物的前景和价值，十分符合其致力孵育现代城市新质生产力的要求。

　　在眼科药物方向，瑞风生物视网膜疾病Usher综合征药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。

　　资料显示，视网膜色素变性(Retinitis pigmentosa)是一组严重的遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型。目前，Usher综合征暂无获批的药物或治疗方法，存在着巨大的未被满足的临床需求，基因编辑治疗有望扭转这一局面。瑞风生物自主研发的基因编辑药物RM-101，有望通过一次性视网膜下注射，在患者的视网膜感光细胞中诱导产生功能性的蛋白，最终提升患者视力。

　　此外，在中长期规划中，瑞风生物还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。

　　对于此次融资，瑞风生物表示，这不仅是资金的注入，更是市场的信任。相关投资负责人表示，看好CGT赛道在生命科学领域的核心价值。本次投资瑞风生物，不仅是对CGT赛道的持续看好，也是投资理念的体现。其看重瑞风生物的创新能力和发展潜力，期待其在基因编辑领域的破坏性创新力能为整个行业带来变革。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

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