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　　【制药网 行业动态】阿尔茨海默病(AD)是一种中枢神经系统的退行性病变，症状包括记忆障碍，失语，失用，失认以及视空间能力损害等。近年来，一大批药企积极加强对该药物的研发，但是业内也指出，阿尔茨海默病被认为是药物研发的“难关”。
 

　　有数据显示，1998至2017年间阿尔茨海默病新药临床成功率仅为2.7%——146个进入临床试验的药物中，只有4种终获批上市。据悉，近日又有一家药企阿尔茨海默病新药临床试验失败。
 

　　Alector 公司开发的人源化 TREM2 激动型单克隆抗体 AL002 治疗早期阿尔茨海默病的 2 期随机对照临床试验失败，未达主要终点。
 

　　研究结果显示，AL002 在中枢神经系统(CNS)中表现出持续靶点结合和药效学反应，具体表现为脑脊液中可溶性 TREM2 水平降低和骨桥蛋白水平升高。但该临床试验未达到主要终点(临床痴呆评定量表总分较基线的变化)：在第 96 周时，15mg/kg 剂量组、40mg/kg 剂量组、60mg/kg 剂量组与安慰剂组的最小二乘均值差分别为 -0.31、0.13 和 -0.17。最常见的治疗突发不良事件为磁共振成像中出现类似于淀粉样蛋白相关影像学异常(ARIA)变化。
 

　　然而回顾2025年，也有多家药企传出阿尔茨海默病研究失败的消息，如诺和诺德曾于2025年11月宣布，其备受关注的阿尔茨海默病药物试验以失败告终。该试验针对的是司美格鲁肽(semaglutide)的一款旧版口服制剂，结果显示该药物无法延缓这种致脑损伤疾病的进展。此次挫折也让诺和诺德的期望化为泡影 —— 该公司原本希望阿尔茨海默病领域能为司美格鲁肽等 GLP-1(胰高血糖素样肽 - 1)类药物打开一个重要的新市场。目前，诺和诺德在肥胖症和糖尿病这两大核心治疗领域的重磅药物正面临日益激烈的竞争。
 

　　2025年6月，先声药业也被曝停止阿尔茨海默病(AD)药物Varoglutamstat的研发。据观察，在先声药业的网站和新年报中，曾经高调引进的AD管线已不见踪影。据悉，先声药业引进的Varoglutamstat曾一度带来希望，该药物采用了一种 “冷门”作用机制：通过抑制谷氨酰胺酰环化酶活性，阻止具有神经毒性的pE-Aβ形成。在早期的IIa期临床试验中，它显示出对认知改善的积极作用，甚至获得了FDA的“快速通道”资格认定。然而，2024年3月的IIb期临床试验(VIVIAD研究)结果给了所有人沉重一击。研究未能达到主要终点，也未能在认知能力变化方面显示出统计学显著差异，关键次要终点同样全部落空。
 

　　阿尔茨海默病药物研发的失败，背后是其复杂的发病机制。该病病因尚未完全明确，单一靶点的药物往往难以实现突破，即便药物能作用于预设靶点，也未必能转化为临床疗效。同时，临床试验周期长、成本高，且患者个体差异大，也进一步增加了研发难度。
 

　　尽管挫折不断，但药企的攻坚之路从未停止。作为常见的神经退行性疾病，阿尔茨海默病影响着全球约5700万人口，且患病人数仍在持续增长，巨大的医疗需求驱动着行业不断探索。阿尔茨海默病药物研发的道路注定漫长且艰难，每一次失败都是向真相靠近的一步。虽然目前多药企折戟沉沙，但这些探索积累的经验，终将为后续研发指明方向。如上述 Alector研究团队表示，这项 TREM2 激动型抗体治疗早期阿尔茨海默病的临床试验结果为阴性，虽未达到主要终点，但为 TREM2 靶向治疗和 ARIA 研究提供了重要参考。
 

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