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　　【制药网 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，6月又新增2个创新药拟纳入突破性治疗品种。
 

　　其中，Alnylam旗下创新药物Zilebesiran注射液于6月2日拟纳入突破性治疗品种，拟适用于伴有心血管疾病或心血管疾病高风险的成人高血压患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和心衰事件(心衰住院或紧急就诊)的风险。
 

　　高血压是全球患病率高的慢性疾病，数据显示，全球成年患者已超 10 亿人，我国患者规模接近3亿，药物市场需求巨大。有数据显示，2025 年国内降压药市场规模达到546.5亿元。
 

　　资料显示，Zilebesiran是一种皮下给药的靶向血管紧张素原(AGT)的研究性RNAi疗法。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)的上游前体，RAAS在血压调节中发挥重要作用，抑制AGT具有良好的降压作用。Zilebesiran可抑制肝脏内AGT的合成，从而可能持久减少AGT蛋白，并最终减少血管收缩剂血管紧张素(Ang)ⅱ。Zilebesiran采用Alnylam的增强型稳定化学加(ESC+) galnac偶联技术，使皮下给药具有更高的选择性和更宽的治疗指数。据悉，Zilebesiran全球多中心Ⅲ期临床试验稳步推进，关键临床数据持续落地，为国内申报上市奠定坚实临床基础。
 

　　而强生的Talquetamab注射液于6月1日拟纳入突破性治疗品种，拟适应症为塔奎妥单抗联合达雷妥尤单抗和泊马度胺用于治疗既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。塔奎妥单抗联合达雷妥尤单抗用于治疗既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
 

　　资料显示，塔奎妥单抗(talquetamab)是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2023 年 8 月，FDA 加速批准塔奎妥单抗上市，用于治疗既往至少接受过四种疗法的 R/R MM 成人患者，商品名为 Talvey。同月，该药在欧盟也获批上市。2025年2月，塔奎妥单抗单药治疗既往接受过至少三种治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者适应症在中国获批上市。本次新适应症被CDE拟纳入突破性疗法有望为相关患者带来新的治疗选择。
 

　　此外，当前拟纳入突破性疗法的产品还有宜联生物的注射用YL201，拟适应症为既往经吉西他滨为基础的系统治疗失败的转移性胰腺导管腺癌；富启睿医药的ALG-000184片，拟适应症为治疗初治或目前未治疗慢性乙型肝炎病毒感染者以达到长期病毒学抑制的目标。
 

　　其中根据资料显示，YL201是依托宜联生物医药的肿瘤微环境可裂解的喜树碱类毒素连接子平台所开发的一款靶向B7-H3的抗体偶联药物(ADC)。目前YL201正在全球范围内开展针对多种晚期实体瘤的临床研究。在中国，YL201已针对鼻咽癌、小细胞肺癌和食管鳞癌适应症分别开展了三项3期注册性临床试验。此前，YL201针对小细胞肺癌、鼻咽癌、食管鳞癌等适应症已相继获得CDE四次纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA针对小细胞肺癌适应症的突破性疗法认定；同时，YL201已获得FDA授予的3项孤儿药资格，包括小细胞肺癌、鼻咽癌及食管鳞癌。
 

　　突破性治疗品种认定是国内创新药快速审评的核心政策，能够为优质新药提供优先审评、加速审批等政策支持，大幅缩短研发与上市周期。未来随着这批新药临床进程持续推进、陆续获批上市，将解决多个领域未被满足的临床需求，进一步完善国内重大疾病治疗格局，助力医药产业创新升级。
 

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