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维罗非尼治疗毛细胞白血病是安全有效的
2015-11-2
毛细胞白血病是一种淋巴系统的恶性肿瘤，由于此种白血病细胞在显微镜下，尤其在电子显微镜下其胞浆有明显的毛状突起，故称为毛细胞，因而命名为毛细胞白血病。广义上仍为一种特殊类型的慢性淋巴细胞白血病。毛细胞白血病主要见于老年男性，男女比例为4∶1。
与该疾病相关的分子因素是BRAF V600E基因损害或突变，研究者进行了多中心的2期研究，评估口服BRAF抑制剂——维罗非尼，对嘌呤类似物治疗后复发的患者，或嘌呤类似物难治性患者的安全性和有效性。
该研究在意大利和美国进行，患者服用维罗非尼960mg bid。该治疗方案在意大利平均时间为16周，在美国平均时间为18周。初始结局指标为*反应率（意大利）和整体反应率（美国）。该研究在意大利已经完成（28名患者），在美国仍处于开放实验阶段（26/36）。
研究数据显示，在意大利平均治疗8周后，整体反应率为 96%（25/26），在美国平均治疗12周后，该数据为100%（24/24）。意大利和美国研究对象的*反应率分别为35%（9/26）和42（10/24）。
意大利试验中，对*反应人群平均随访23个月，其无复发生存为19个月，而部分反应人群该数据为6个月；不治疗生存情况在2组中分别为25个月和18个月。在美国1年的时间，无进展生存率为73%，总体生存率为91%。研究中发生的不良反应事件均为1、2级，并且常见的为皮疹、关节痛和关节炎，这些导致了药物剂量的减少。
研究过程中有7/50人发生了皮肤肿瘤（简单的切除治疗）。磷酸化 ERK（+）白血病细胞持续存在暗示 MEK和 ERK旁路激活是潜在的耐药机制。
研究数据表明，对复发性或难治性毛细胞白血病，短时间口服维罗非尼是安全和有效的。
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