基因治疗离我们究竟有多远

又名“今又生”的重组人p53腺病毒注射液，成为世界上*个获得正式批准的基因治疗药物。人们不禁要问： p53是一种怎样的基因？基因治疗，究竟离我们有多远？

　　p53是科技界广泛研究并已获*的一种抑癌基因。研究表明，人类50％以上的肿瘤都与这种基因的变异有关。尽管基因治疗的技术复杂，方法多样，但它的组成要素不外乎三个：目的基因、载体、靶细胞。重组人p53腺病毒注射液这种基因治疗药物由两部分组成：p53基因和基因载体---基因工程改造的腺病毒DNA。“基因和载体的关系，类似卫星和火箭，就像火箭把卫星射向天空一样，病毒载体把基因导入人体细胞。”深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授说。

　　自从1990年美国国立卫生研究院批准*例临床基因治疗申请以来，基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围，包括恶性肿瘤、心血管疾病等。基因治疗的策略，概括起来大致分为基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节等六种。

　　科学没有坦途。尽管基因治疗在历*曾经多次遭受波折，但是越来越多的科学家投身到这一领域中来。迄今*的临床治疗方案已达 700多个，病例超过6000个。作为治疗肿瘤、心血管疾病等和人类健康密切相关疾病的一种前沿技术和方法，人们对基因治疗寄予厚望。

　　在基因治疗领域中，重组人p53腺病毒注射液进展zui快。至今，世界各国批准开展用这种基因治疗方案来治疗肿瘤的临床试验病种有：头颈部肿瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、脑瘤、卵巢癌、膀胱癌、前列腺癌等。同类制品在美国、加拿大、日本和欧洲的30多个医学中心联合化疗或放疗等方法治疗复发性晚期头颈部鳞癌病人，疗效73％，其疗效高于单纯放、化疗疗效约3倍。除发热外，没有发现意外的明显副作用。我国基因治疗研究虽然起步晚，但起点不低。我国已批准的基因治疗临床方案还包括治疗血友病、梗塞性脉管炎等。

　　专家认为，基因治疗药物将对基因工程蛋白质或肽类药物形成严重挑战，因此形成的巨大市场也为众多研究机构和跨国公司看好。美国机构预计，基因治疗产品一旦推出，就有望迅速形成巨大的市场。美国一家基因治疗公司的张书元博士在接受记者采访时说，随着*个基因治疗药物在中国批准，相信会对的基因治疗有所推动。

　　北京大学肿瘤医院张珊文教授说，虽然我国批准了这一基因治疗药物，但毕竟这一领域还是刚刚起步，还有很多没有解决的问题，还有许多要做的工作。

　　彭朝晖教授承认，虽然重组人p53腺病毒注射液被批准为新药，但人类离开攻克肿瘤的日子还很长。目前治疗肿瘤的主要方法仍然是放疗、化疗等常规方法，基因治疗作为一种新的技术手段和方法也将发挥重要作用。更多的情况下，将是基因治疗方法和放疗、化疗、手术等传统治疗方法联合使用。