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　　【中国制药网 行业动态】由于患有罕见病的发病人群较少，制药企业给予该领域的关注度较低，相关的治疗药物也较少，这类药物就被称为孤儿药。根据相关数据统计，2017年，孤儿药市场为1240亿美元，较上一年增长8.6%;2017年至2022年，孤儿药市场将以11.1%的年度复合增长率快速增长。而到2022年，该市场将达到2090亿美元。

孤儿药的市场前景引起了制药企业的关注，国内外药企纷纷加入研发队伍中。笔者了解到，就市场而言，诺华、罗氏、新基、百时美施贵宝在孤儿药市场占据重要的份额。而在2018年孤儿药榜单中，上述药企都有产品进入该榜。其中百时美施贵宝和新基各有两款产品，罗氏、诺华、默沙东、艾伯维、Vertex、Alexion各有一款产品。

孤儿药市场日趋火热，国内同样不容小觑。根据罕见病专家的共识，建议将患病率低于0.002‰或新生儿发病率低于0.1‰的疾病称为罕见病。若按照该定义，我国罕见病总患病人口约1904万。据悉，目前我国上市的孤儿药大约有150个，罕见病缺医少药的现象显而易见，但这也成了国内药企开辟新市场，拓展产业链的一大机遇。

为了让更多罕见病患者用到孤儿药，我国也采取了相关措施。比如，去年发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》新版本，就进一步明确了药品优先审评审批范围。其中，“具有明显临床价值的新药”、“临床急需仿制药”等纳入优先审批审评范围，而孤儿药就具备这些条件。

不过，只依靠国家政策并不能给罕见病患者带来实际效益，相关药企还需进一步展开研发工作，并以此为契机，助推我国孤儿药行业的发展。笔者了解到，近期，我国孤儿药研发领域就有了新的动态。

在我国孤儿药研发申报产品中，血友病治疗药物不仅数量多，而且品类丰富，成为一大亮点。比如成都蓉生药业有限责任公司、山西康宝生物制品股份有限公司的血友病治疗新药上市，而北京诺思兰德生物技术股份有限公司则申请了新药临床。

在自身免疫性疾病方面，由烟台荣昌生物工程有限公司开发的注射用重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白(商品名：泰爱)申请了新药临床。另外，还有一些用于系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)等自身免疫性疾病的一类治疗用生物制品的创新新药。

在神经肌肉系统疾病反面，天士力于2017年5月战略投资Pharnext公司2000万欧元，获得PXT3003药物在大中华地区的全部权益。PXT3003药物是用于治疗腓骨肌萎缩症的药物，目前天士力正在启动国内外同步研发双报。

孤儿药的研发进展还在继续，从国内外药企研发动态看，这一领域还将有更多新鲜血液注入。再加上我国相关政策的支持，国内药企还将在孤儿药方面加大投入力度。另外，国外药企也已嗅到中国孤儿药市场的商机，纷纷采取行动。比如，拜耳医药保健有限公司进行了重组人凝血因子VIII临床申报、罗氏(中国)投资有限公司向CDE提交了Emicizumab注射液临床申报等。