近日，大批新药在国内外获突破性疗法认定！

2023年04月19日 10:51:28来源：制药网点击量：34583

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　　【制药网行业动态】突破性疗法认定旨在加快以解决严重疾病且具有未满足的医疗需求的药物的开发和审查，近日，又有多款药物已相继获得NMPA、FDA突破性疗法认定。

　　近日，勃林格殷格翰宣布NMPA药品审评中心(CDE)已授予其罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®(通用名：佩索利单抗注射液)拟定新适应症突破性疗法认定，用于预防泛发性脓疱型银屑病(Generalized Pustular Psoriasis，GPP)发作。此前，圣利卓®在中国已获批用于治疗成人GPP发作，该适应症获批前曾获得CDE突破性疗法认定和优先审评审批资格。

　　泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种罕见的、复发性或持续存在的皮肤疾病，其临床表现为患者非肢端皮肤会广泛暴发充满脓液的水泡(脓疱)，并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。佩索利单抗是一款靶向作用于IL-36受体(IL-36R)的人源化单克隆抗体，通过与IL-36R相结合，可以有效阻断IL-36产生的炎症反应，从而让患者的脓疱和皮损的实现快速清除。

　　无独有偶，4月13日，CDE显示，复星医药1类化药FCN-159片拟纳入突破性疗法，用于组织细胞肿瘤患者的治疗。据了解，FCN-159片是由复星医药自主研发的一款小分子MEK1/2选择性抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形的治疗。

　　除了在中国有多款新药、适应症被纳入突破性疗法认定外，在近几日还有不少药物也获得了FDA的认可。例如日前，SAB Biotherapeutics公司宣布，FDA已授予其在研流感疗法SAB-176突破性疗法认定，用于在高危患者中作为甲型流感和乙型流感的暴露后预防疗法。

　　SAB Biotherapeutics公司的SAB-176是一款完全人源化的多克隆中和抗体，可以中和多种甲流和乙流病毒的突变株。在已经完成的2a期概念验证临床试验中，SAB-176在一次性治疗4天后，显著降低病毒载量并且改善患者症状。

　　4月18日，Madrigal Pharmaceuticals今天宣布，resmetirom已获FDA的突破性疗法认定，用以治疗带有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者。

　　NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的更晚期形式。据估计，全球超过20%的成年人患有NAFLD。Resmetirom是一款靶向肝脏的潜在“first-in-class”甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂，具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外(包括心脏和骨骼)甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

　　分析认为，突破性治疗药物品种的认定能帮助企业加速创新疗法的研发与审批，满足亟待解决的医学需求。但在越来越多药物获得突破性疗法认定下，需要注意近年来已出现了不少在获得认定后又被撤销的情况。

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