国内短肠综合征患儿有新药了！这将助力“短肠人”重获新生

2024年02月26日 10:36:23来源：制药网点击量：36301

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　　【制药网产品资讯】短肠综合征是一种患病率较低的罕见病，因先天性短肠或各种原因导致小肠被大部分切除后，肠道有效吸收面积显著减少所致，严重影响患儿正常生长需求。据悉，国内短肠综合征患儿有新药了。

　　2月23日，武田中国宣布，其消化领域产品注射用替度格鲁肽在国内获批，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽成为中国头个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，这将为中国患者提供了一种全新的治疗选择，助力“短肠人”群体重获新生。

　　目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市以及河北省五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，从而降低用药患者的经济负担。

　　资料显示，肠康复创新药替度格鲁肽是一款人胰高血糖素样肽2类似物。研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。

　　据悉，此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持[ 《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》]。《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本，患者面临极大的经济负担。肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低PN用量，甚至摆脱对PN的依赖。

　　武田相关人士表示，很欣喜地看到注射用替度格鲁肽的快速成功获批，将为中国短肠综合征(SBS)成人及一岁以上儿童这一罕见病患者群体提供全新的治疗选择，极大地改善患者的生活质量。目前短肠综合征患病率极低，但发病趋势呈逐年上升。

　　武田制药另有人士表示，非常感谢政府相关部门近年来鼓励创新药物的一系列举措与政策，让替度格鲁肽快速获批惠及短肠综合征患者。这款药物曾经借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药‘展品变商品’的转化，就在9个月后的今天，又迎来了它的正式获批，这一加速度彰显了政府和相关部门在坚持鼓励创新、造福患者等方面所做的不懈努力和工作。

　　而有业内人士则表示，很高兴看到替度格鲁肽获批，这为医生和患者提供了新的“治疗武器”，也将重新定义肠康复治疗，开启短肠综合征治疗的新篇章。得益于海南博鳌乐城“先行先试”政策，目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗，且整体临床反馈良好。这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现，也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。

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