这款年费百万的儿童罕见病药将退市，引发高度关注！

2024年02月29日 11:20:17来源：制药网点击量：39724

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　　【制药网产品资讯】2024年5月，治疗儿童MPS ⅣA型的药物“唯铭赞”在中国的进口药品注册证(IDL)将到期。这一消息已引起了社会的高度关注。

　　公开信息显示，黏多糖贮积症(MPS，简称“黏多糖症”)是一种罕见病，由体内缺乏一种可以降解黏多糖的水解酶引起。MPS可分为7型，其中，MPS Ⅳ型又被分为ⅣA亚型和ⅣB亚型。MPSⅣA型是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的缺乏或活性降低造成，主要临床表现为生长发育迟缓、骨骼畸形、步态异常、眼角膜浑浊等，但智力正常，若是不干预治疗，部分患者会逐渐瘫痪，直至危及生命。

　　据悉，“唯铭赞”于2019年6月在中国获批上市，并被列入我国头一批《临床急需境外新药名单》。2021年，该药曾经出现在2021年的医保谈判预选名单中，但结果谈判失败，2022年未参与医保谈判，目前该药仍被纳入国家医保目录，只出现在部分地方医保及惠民保。

　　从定价来看，该药在中国大陆的定价为7500元一支(5ml)，需要依据患者体重决定用药剂量。业内表示，这意味着一个25斤的孩子，一年药费在200万元左右，这对于大部分患者家庭而言无疑是巨大的负担。

　　患者数量少、未纳入医保等因素影响下，使得这款药在中国市场上的营收微薄。从厂商百傲万里制药的2022年财报来看，该公司全年营收20.96亿美元，“唯铭赞”全球营收为6.64亿美元，同比增长7%，但该药在中国大陆市场营收空间占比很小。

　　对于“唯铭赞”退出中国市场，百傲万里制药表示，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使药品进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”

　　有数据显示，国内已知的MPS ⅣA型罕见病患者约100人，随着该药退市，意味着有能力承担费用的患者也将面临缺药的局面。

　　实际上，无药可用、用不起药可以说是所有罕见病患者随时都可能遇到的难题。为此，我国相关部门也在加快推进孤儿药进医保，加强维护罕见病患者健康权益。

　　有数据统计显示，2019年至2021年，已有32个罕见病药物在中国大陆获批上市，其中有12个罕见病药物进入医保，这12种药物从上市到进入医保的平均时间约为14个月。另有统计显示，截至目前，已有超过100种罕见病治疗药品被纳入国家医保目录，大大减轻罕见病患者用药负担，让其从有药可用，到用得起药，不断提高保障力度。不少纳入医保的药品费用大打折扣，例如在2023年国家医保目录中，治疗非典型溶血尿毒综合征这种罕见病的依库珠单抗通过谈判后从2万元降至1000元，预计每年可为患儿节省40余万元药费。

　　有行业人士指出，考虑到国家基本医保基金的承受能力、社会公平性的要求、企业的中国市场定价策略等因素，短期内将所有罕见病高值药纳入基本医保并不现实，对于部分未能得到基本医保保障的罕见病药物，可能还需要运用其他途径，通过“多方共付”模式保障患者用药可及。

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