罕见病防治再迎政策加码！产业迎全链条扶持

2026年09月21日 16:42:52来源：制药网点击量：601

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　　【制药网政策法规】近日，国家卫健委、国家中医药局联合发布《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》，从预防、诊疗体系、能力提升三个维度作出部署。《通知》要求，至 2026 年底前，各省至少依托1家省属及以上医院开设罕见病门诊，辖区内300万人口以上地市均需至少1家医院开设罕见病门诊；省级罕见病医疗质量控制中心设置实现全覆盖。

　　同时，《通知》特别提出推动人工智能技术在罕见病辅助诊断中的应用。这既为罕见病诊断的技术升级指明了方向，也为相关AI诊断企业和基因检测服务商提供了明确的政策信号。

　　此外，《通知》还明确将有条件的中医医院纳入协作网络，发挥中医药在罕见病诊疗中的特色优势。这标志着中医药在罕见病诊疗中的角色，将从“可选项”变为“协作网络的正式成员”。

　　除了《通知》外，其实2026年以来，国内围绕罕见病药物产业还出台了多项政策，核心思路是从研发、审评、支付到诊疗体系进行全链条覆盖。如1月，国家药监局进一步优化了临床急需境外已上市罕见病药品的注册检验：只进行样品检验的时限从60日缩短至40日，同时进行标准复核和样品检验的从90日缩短至70日；对单批次产量极低的罕见病药品，允许申请人与检验机构共同确定最少样品量。

　　5月，国家药监局药审中心正式启动 “关爱计划-延伸”试点。据了解，“关爱计划-延伸”试点工作旨在鼓励创新药向临床治疗需求迫切的罕见疾病领域布局，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题。核心内容是聚焦源头性创新罕见病药物，在研发早期即通过沟通交流机制，由药审中心与企业共同讨论临床研发实施框架，形成贯穿整个研发周期的“研发档案”，实现“提前介入、一企一策、全程指导”

　　9月，工信部等十部门印发的《医药工业发展 “十五五” 规划》，明确鼓励罕见病创新药开发，支持 FIC/BIC 药物、基因治疗、细胞治疗等前沿技术研发；鼓励引进境外临床急需罕见病新药，推动本土罕见病创新药出海，将罕见病创新纳入医药产业高质量发展重点方向。

　　总的来说，2026年的罕见病政策组合拳，明确表明了国内政策正在系统性地回应罕见病药物研发“高风险、高成本、小市场”等诸多矛盾。未来，国内罕见病治疗领域发展预计将迎来进一步提速。

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