40余种孤儿药已进医保，但支付难题仍亟待解决

2020年10月27日 11:52:21来源：制药网点击量：34258

下载制药通APP
随时订阅专业资讯

　　【制药网行业动态】罕见病，并非特指某种疾病，而是患病率极低的一大类疾病的统称，一般为慢性，病情严重，多数不加干预会导致死亡；难诊难治，95%罕见病无治疗药物；患者负担重，治疗费用高。在我国的罕见病，有80%以上是基因缺陷所导致的遗传病。其治疗药物一般被称为“孤儿药”。由于患者少，在正常的市场条件下很难靠销售回收高额的研发投入，因此治疗罕见病的药难买且价高。

　　近年来，我国不断探索建立罕见病用药保障机制。自基本医疗保险制度建立以来，医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化。

　　目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、渐冻症等罕见病用药已被纳入医保目录。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，又将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森、肺动脉高压等罕见病用药也纳入医保目录。

　　据不完全统计，在121种罕见病治疗药物中，在我国上市且有适应症的有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录，且价格出现大幅下降。

　　不过，尽管越来越多罕见病药物被纳入医保，但距离已经明确的7000多种罕见病来说，这些药物仍然杯水车薪。据悉，目前我国罕见病患者大约已超2000万人，每年新增患者超过20万，用药需求庞大。另外，由于罕见病药物尤其是一些天价药，如何通过准入谈判的方式进入医保，也尚未有统一的标准。

　　对此，业内专家认为，罕见病特点就是患者数量低、研发成本高、价格高，不能仅仅通过降价来解决药物价格问题。如果一味降价，且价格降幅过大的话，企业后续将会没有再研发的动力。

　　要解决罕见病药物可及性问题，一方面要让企业能够降低成本、追求合理的利润，另一方面也要建设合理的报销体系。如可以基于个体疗效，探索罕见病高值新药支付方式。让医保局与药监局、卫健委等联动，根据临床试验数据设立个体水平疗效指标，让所有接受治疗的罕见病人必须登记国家罕见病诊疗注册系统才准以报销等。

　　另外，也有多位分析人士认为，解决罕见病药物可及性问题，不能把解决罕见病药物的支付问题，全部推给医保，医保无法承担如此高昂的价格，而是要探索多种支付方式。

　　总的来说，要想解决罕见病药品的保障，一是全国要建立统一的特殊罕见病药品专项保障计划；二是多渠道筹资，形成统一的资金盘子；三是政府社会联动，确定合理的管理模式；四是开展集中采购谈判，降低药品价格；五是制定相关配套政策。这样通过多种保障方式，才能更好，更长久的减轻罕见病患者用药负担。

上一篇：上市医药生物公司三季报进入密集披露期，医疗器械表现亮眼

下一篇：一批定点药店被查处，取消医保刷卡资格

版权与免责声明：凡本网注明“来源：制药网”的所有作品，均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-制药网合法拥有版权或有权使用的作品，未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的，应在授权范围内使用，并注明“来源：制药网https://www.zyzhan.com”。违反上述声明者，本网将追究其相关法律责任。
本网转载并注明自其它来源（非制药网）的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品第一来源，并自负版权等法律责任。如涉及作品内容、版权等问题，请在作品发表之日起一周内与本网联系，否则视为放弃相关权利。