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超1000万元一针的进口罕见病药获批临床,从受理到被许可不到3个月

2022年01月20日 14:02:15来源:制药网点击量:39682

赛多利斯

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  【制药网 产品资讯】罕见病患者普遍存在诊断难、无药可用、用不起药等情况,如何让罕见病不再“罕见”,让患者有药可用、用得起药,是我国亟需解决的社会性难题。近年来,随着我国对罕见病患者的重视加大,新药审评审批提速,药企研发罕见病治疗药物的积极性也逐渐提高,不断满足国内广大罕见病患者尚未被满足的临床需求。同时,国家医保局积极采取医保谈判等方式,降低罕见病药品价格,进一步减轻罕见病患者的药费负担。
 
  不久前,70万一针用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药品——渤健诺西那生钠注射液,通过医保谈判降至3万多元。此消息获得了广大网友们的好评,少见的罕见病、昂贵的罕见病治疗药物也再次引起大家的关注。
 
  SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,具有进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力等特征,该类患者的生活质量往往存在很大的挑战。目前,中国可能有2万至3万SMA患者,且患者普遍面临无药可用的情况。渤健诺西那生钠注射进入医保谈判后,将为这些患者带来治疗选择,并实现费用减负。
 
  近日,又有新药进展消息传来!中国国家药监局药审中心公示,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。据了解,距离该药物临床试验申请从受理到被许可仅用了3个月左右的时间。
 
  和渤健诺西那生钠注射液一样,Zolgensma也是用于治疗SMN的药物,不过它是一种基因疗法,通过提供人类SMN基因的功能副本,通过单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展,从而解决SMA的遗传根源。
 
  公开信息显示,Zolgensma国外定价为212.5万美元(折合人民币约1358万元),不过它的治疗快捷,只需注射一次即可。
 
  目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中在2020年,Zolgensma被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;2021年3月,该产品又成功纳入英国国家医疗服务体系。
 
  据了解,目前全球仅批准渤健的诺西那生钠注射液、诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi三款SMA治疗药物上市,在国内,除了渤健的诺西那生钠注射液已成功上市、诺华的Zolgensma获批临床以外,罗氏的Evrysdi已经于2021年6月在中国获批上市,用于治疗2月龄及以上患者的SMA,这也是我国头个获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。该产品定价为6.38万元(60mg/瓶)。
 
  总的来看,三款SMA治疗产品的价格整体偏高,对于患者家庭而言是一笔沉重的负担。随着Zolgensma在华的临床试验加快,若后续能成功上市,业内也期待该产品能够进入国家医保,为患者带来更好的治疗选择,进一步降低患者药费负担,提高患者的生存质量。
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