乐普生物、万邦德等多药企产品获FDA孤儿药认定，国际化布局进一步加速

2023年12月15日 15:53:42来源：制药网点击量：42209

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　　【制药网产品资讯】近期，包括乐普生物、万邦德等多家药企相关产品获FDA孤儿药认定，国际化战略布局进一步加速。

　　12月14日，乐普生物-B发布公告称，公司的候选药物MRG004A(一种新型靶向组织因子的特异性抗体药物偶联物)用于治疗胰腺癌适应症已获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定。此前，于2021年2月，公司就MRG004A在美国的I/II期临床试验获得FDA的试验性新药(IND)许可。于2021年8月，公司亦就MRG004A获得中华人民共和国(中国)国家药品监督管理局的IND批准。

　　12月13日晚间，万邦德则发布关于子公司产品获得FDA孤儿药认定的公告，全资子公司万邦德制药于当天收到美国食品药品监督管理局(FDA)的认定函，其旗下石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。

　　资料显示，乐普生物的MRG004A是一种新型靶向组织因子的运用定点偶联技术进行偶联的特异性抗体药物偶联物。公司目前在美国及中国进行I/II期临床研究。公司已观察到胰腺癌、三阴性乳腺癌及宫颈癌的抗肿瘤活性信号。

　　万邦德制药石杉碱甲是我国科学家于1982年从民间草药千层塔中分离得到的一种新型石松类生物碱有效单体，其本质是一种可逆性的乙酰胆碱酯酶(AChE)抑制剂，在临床上常用于治疗良性记忆障碍和轻中度的老年痴呆，可有效提高患者的记忆力、学习能力和认知行为能力。同时，该药品也被证明可用于重症肌无力的治疗，这也是此次公司孤儿药认证所关注的适应症范围。东吴证券指出，石杉碱甲适应症不仅包含已获批的记忆障碍，还包括老年痴呆、重症肌无力等多个应用场景，后续随着公司渠道的进一步铺设，石杉碱甲注射液有望实现60%至90%的快速增长，最终打造成一个拥有20亿收入规模的大品种。

　　对于MRG004A获得FDA的孤儿药资格认定，乐普生物表示，将有助于用于治疗胰腺癌的获认定药物MRG004A在美国的后续研发、注册及商业化过程中享受若干激励，包括但不限于合格临床试验的税收抵免；用户收费豁免；及获批后享有七年的潜在市场独占权。

　　万邦德制药表示，此次石杉碱甲获得FDA孤儿药资格认定，有望加快万邦德旗下药品的国际化战略布局。公告指出，FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。

　　除了上述两个产品外，12月7日，神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004用于治疗恶性胶质瘤 (malignant glioma) 适应症也获美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD)。

　　据悉神曦生物于2023年9月递交NXL-004用于治疗胶质母细胞瘤(GBM) 的ODD申请，成功获得治疗恶性胶质瘤 (包含GBM) 的孤儿药资格认定，超过所申请适应症范围。这是全球获得FDA孤儿药资格认定的恶性胶质瘤AAV基因治疗产品。

　　11月26日科伦博泰也曾发布公告称，公司主要产品A400(亦称为KL590586或EP0031)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。公告显示，A400是新一代选择性RET抑制剂(SRI)，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性，因此具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400 在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性，在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。

　　所谓“孤儿药”，指的是治疗罕见病的药物。美国FDA对孤儿药的定义为用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物，相当于每1万人大约6例。有数据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，至2024年，全球孤儿药市场场规模将达到2420亿美元。而药企对于孤儿药研发的热情很大程度来自政策的激励。

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