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　　【制药网 企业新闻】小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，目前小核酸药物主要包括RNAi(核酸干扰)药物和ASO(反义寡核苷酸)药物，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗的目的。
 

　　据悉，在小核酸药物赛道，葛兰素史克 (GSK) 正在加码布局。近日，GSK与一家致力于开发针对遗传疾病RNA疗法的临床阶段生物制药公司CAMP4 Therapeutics达成合作，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸(ASO)候选药物。
 

　　根据协议条款，CAMP4将获得 1750万美元(约1.23亿人民币)的预付款。此外，CAMP4还有可能因某些研发和商业里程碑而获得额外款项，以及未来产品销售的分级特许权使用费。
 

　　此外，2024年6月，葛兰素史克(GSK)宣布，以高达5000万美元收购美国生物技术公司Elsie Biotechnologies。资料显示，Elsie的发现平台采用了一种超高通量专有工艺，可以对寡核苷酸化学空间进行全面评估。通过将专有编码技术应用于寡核苷酸候选治疗药物，Elsie可以评估所有可能的序列或化学修饰模式，以提高活性、降低毒性并改善递送。此外，Elsie还采纳了一种名为P(V)的创新化学技术，该技术包含一套新开发的试剂和工艺，能精确控制合成各类寡核苷酸疗法。
 

　　此次收购不仅使GSK能够整合Elsie在寡核苷酸发现、合成及传递方面的先进技术，以增强其自身的研发实力，而且还将GSK在DNA编码文库技术上的丰富经验与Elsie的药物发现平台进行了结合。这一举措预计将丰富GSK的寡核苷酸产品线。
 

　　近年来，GSK在小核酸业务领域持续加大投入，积极拓展其发展空间。自2006年开始涉足RNAi技术以来，GSK就致力于在小核酸领域进行全面且深远的布局。如2022年12月，GSK与Wave Life Sciences达成总额最多高达33亿美元的合作，以共同推进寡核苷酸药物的研究，核心项目是Wave针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床前RNA编辑项目WVE-006。2021年，葛兰素史克与Arrowhead达成合作协议，引进后者治疗NASH的RNAi疗法ARO-HSD，交易总额10.3亿美元。2019年，GSK与Ionis Pharmaceuticals达成一项总额2.62亿美元的合作，获得两款ASO新药在研疗法的研发和推广权益。
 

　　根据数据统计，近年来全球小核酸药物市场展现出强劲而持续的增长，2019年到2023年，该药物市场规模27亿美元增长到了46亿美元。据预测，到2033年，这一市场将达到467亿美元。另根据数据统计，截至2025年中，全球共获批上市22款，13款ASO药物、7款siRNA药物、2款核酸适配体药物。而GSK通过多年的布局，如今不仅覆盖了肝脏疾病领域，更稳步向肝外疾病领域进军。
 

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