国内罕见病创新加速，3月大批创新药已斩获 FDA 孤儿药认定

2026年03月18日 10:02:15来源：制药网点击量：37421

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　　【制药网行业动态】近年来，随着我国政策对医药创新支持力度的持续增强，国内药企对于罕见病药物的研发正持续加速，同时越来越多创新药也开始获得美国FDA孤儿药认定等国际认可。据悉，2026年3月以来，科望医药、和誉医药、长春高新等众多药企新药就已获得FDA孤儿药资格认定。

　　科望医药-ES014

　　近日，科望医药宣布，其自主研发的First-in-Class药物CD39/TGF-β双特异性抗体ES014，正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗硬纤维瘤。据临床数据显示，ES014单药治疗硬纤维瘤的客观缓解率(ORR)达40%，疾病控制率(DCR)实现100%，展现出优异的单药抗肿瘤活性；同时，该产品具备与PD-1抑制剂、化疗等疗法联合用药的广阔潜力。

　　目前，该药已获得国家药监局批准开展联合PD-1抗体的II/III期临床试验，在非小细胞肺癌、胃肠道间质瘤等多种实体瘤治疗中展现出巨大应用前景。预计未来，该药不仅将为硬纤维瘤这一罕见肿瘤治疗提供新思路，更有望凭借其广泛的实体瘤治疗潜力,在肿瘤免疫治疗市场占据核心席位。

　　和誉医药-ABSK061

　　3月11日，和誉医药发布公告，公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性、口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061，已获得美国FDA授予用于治疗软骨发育不全(ACH)的罕见儿科疾病药物资格认定。

　　ABSK061是和誉医药自主研发的一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中，其已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。

　　长春高新-GenSci128片

　　3月10日，长春高新公告，子公司长春金赛药业有限责任公司收到美国FDA通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定，用于胰腺癌的治疗。GenSci128片属治疗用化药1类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针对TP53Y220C突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

　　本次获得孤儿药资格的认定，有助于GenSci128片用于胰腺癌的治疗在美国的后续研发和审评过程中获得一定的政策支持。同时，也将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。

　　普众发现-AMT-253

　　3月6日，普众发现关键产品AMT-253(靶向MUC18抗体偶联药物ADC)被美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。

　　AMT-253 是一款 MUC18 靶向 ADC 药物，根据初步临床研究结果显示，该药在有效性和安全性方面均展现出积极信号，相较于现有标准治疗及潜在治疗手段具有一定临床优势，有望改善既往多线治疗子宫平滑肌肉瘤患者的肿瘤缓解情况和生活质量，为患者提供新的治疗选择。

　　华东医药-HDM2017三项适应症

　　华东医药全资子公司中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2017的胆道癌、胃癌和胰腺癌三项适应症也在3月获得美国FDA孤儿药资格认定。

　　据了解，该药是一款靶向钙黏蛋白17(Cadherin17，LI-cadherin)的新型抗体药物偶联物(Antibody-drugconjugate，ADC)。临床前研究结果显示，HDM2017具有良好的成药性、安全性和有效性；同时在靶点阳性的结直肠癌、胰腺癌、胃癌等药效模型中显示出强大的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。

　　结语

　　总的来说，国产新药密集获得美国FDA孤儿药资格认定，是中国创新药产业在研发效率、源头创新能力、全球化布局和政策红利等多重因素共振下的必然结果。未来，这种“国内研发+国际认证”的发展模式，将使中国药企能够同时利用中美两国的政策红利，进一步加速产品全球化布局。

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