孤儿药步入上市快车道 “出海”趋势日益明显

2021年08月02日 09:53:21来源：制药网点击量：37107

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　　【制药网行业动态】近日，德琪医药-B公布，口服型XPO1抑制剂ATG-010(塞利尼索)的孤儿药新药上市申请已通过韩国食品医药品安全部"MFDS"批准，联合地塞米松用于治疗複发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，以及单药治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的成年患者。

　　塞利尼索的获批不仅意味着德琪医药在国际化创新步伐上的加速，也为亚太血液领域病患带来了期盼已久的治疗希望。

　　另外，近期亚盛医药也宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)日前授予公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。

　　据悉，这是APG-115继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认定，继续刷新中国药企的记录。

　　“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，但是这些药物由于研发成本高、市场需求小，开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病药物，造成这种药物特别稀缺且价格昂贵。我国需亟待让“孤儿药”在中国不再孤单。

　　据了解，近年来，为让“孤儿药”在中国不再孤单，我国也做出了很多努力。其中到目前为止，基于《第一批罕见病目录》，中国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病，这些罕见病患者已实现“有药可医”。

　　近年来，中国先后出台了一系列政策，推动了罕见病防治与保障的发展。同时，随着国家医药卫生体制改革发展，药品审评审批流程不断优化，2019年、2020年分别有多种高值药获批中国，使罕见病患者及家庭看到了希望，孤儿药已经步入上市快车道。

　　业内表示，尽管当前国内孤儿药市场并不繁荣，但毋庸置疑的是，未来依然值得期待。随着国家对孤儿药重视程度，以及孤儿药研发力度的日渐加大，药企在中国研发孤儿药的积极性也将越来越大。

　　与此同时，近年来中国药企在孤儿药“出海”趋势也日益明显，国内药企获得FDA孤儿药资格认定的项目也越来越多。据不完全统计，2020年有20多款来自中国生物医药公司的创新产品获得FDA授予孤儿药资格。这些产品中，有PD-1/L1抑制剂、CAR-T疗法、抗体偶联药物(ADC)、双特异性抗体、基因疗法等创新疗法，涉及JAK、Claudin 18.2、SHP2、Bcl-2、HER2等多种靶点。

　　近年来，中国罕见病事业的发展，给药品企业带来了机遇，也使其面临挑战。药品审评审批流程的优化和改革，大大缩短了罕见病药物上市的窗口期。企业的努力提高了罕见病患者的用药保障。有业内人士表示，企业在发展过程中要坚持经济效益和社会效益并重。合理降低患者用药成本，才能提高药物在罕见病患者中的可及性，加大罕见病药物自主研发。

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