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　　【制药网 行业动态】镰状细胞贫血病(SCD)是一种遗传性血液病，会导致红细胞形状异常，并降低其向全身输送氧气的能力，给患者带来血管阻塞的危象，从而导致疼痛、炎症甚至潜在的器官损伤。针对这一疾病，SCD基因疗法曾经备受推崇，而今却似有遇冷态势。就在今年的2月23日，有3家跨国公司纷纷宣布SCD疗法“折戟”的消息，包括：Graphite Bio停止开发，并解雇50%的员工；Sangamo Therapeutics停止投资，寻找合作伙伴推进该疗法进入后期阶段；诺华则违背与Intellia 合作协议，停止SCD项目研发。
 

　　具体来看，Graphite Bio宣布停止其SCD 基因疗法Nula beglogene autotemcel(Nula-cel)的开发并解雇了50%员工，同时减少其它现金支出。其Nula-cel是一种在研新一代基因编辑自体造血干细胞疗法，旨在直接纠正导致SCD的基因突变。该药物正在进行I/II期研究，但因一名患者出现长时间的再生障碍性贫血，Graphite Bio自愿暂停了试验。这将使公司削减成本，以专注于其它研发项目。
 

　　临床阶段的基因编辑公司Sangamo表示停止对其基因疗法BIVV003的投资，该疗法用于治疗SCD患者，已经完成1/2期临床试验，由于停止投资，Sangamo正在寻找合作伙伴推进该疗法进入后期阶段。目前，该公司已经与FDA就该疗法的III期试验设计、CMC和其他要求达成一致。而在停止对该疗法的投资以后，公司计划将研发重点转移到法布里病、肾移植排斥反应项目上。资料显示， Sangamo主要专注于基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术。
 

　　诺华则出于战略原因， 放弃了使用Intellia 的CRISPR基因编辑平台开发的体外镰状细胞病(SCD)项目，但与 Intellia 的整体合作和许可协议保持不变。
 

　　从公开信息来看，诺华曾在2014年参与Intellia 的首轮融资，随后于2015年1月便与Intellia T展开了一项长达5年的研发合作计划，并在2018年12月宣布与Intellia 扩大现有的细胞疗法项目的合作，共同开发CAR-T疗法、以及造血干细胞和眼部干细胞(OSC)疗法。
 

　　分析认为，诺华此次放弃与Intellia合作的SCD项目，或与其另一项基因编辑合作有关。2022年6月，诺华宣布与基因编辑公司Precision BioSciences签订了全球独家体内基因编辑研发合作协议，预付7500万美元，Precision BioSciences将通过其独有的ARCUS基因组编辑技术定制出一款用于一次性转化治疗血红蛋白病(如镰状细胞病和β地中海贫血症等)的核酸酶，诺华将负责该核酸酶所有后续研究、开发、制造和商业化活动的责任。若进展顺利，Precision BioSciences将从诺华获得高达14亿美元的阶段性付款，如产品成功商业化后，Precision还将获得商品销售分成。
 

　　开年才三个月，镰状细胞疗法似乎掀起了研发退潮态势，分析认为，这可能与赛道本身狭窄、入局玩家众多等因素有关。从研发进展来看，进度较快的是福泰/CRISPR的exa-cel疗法，2023年1月26日，CRISPR和福泰向欧洲药品管理局递交了上市申请，如果一切顺利，exa-cel疗法有望在今年获批上市。紧跟其后的是蓝鸟生物，其用于药物lovo-cel正处于三期临床阶段，预计这款产品将于2023年第一季度向FDA递交上市申请。
 

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