华东医药加速布局罕见病赛道，又一药品临床试验申请获批！

2023年12月06日 09:30:12来源：制药网点击量：37613

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　　【制药网产品资讯】罕见病发病率低，缺乏有效的治疗方法。目前中国患有一种或多种罕见病患者可能超过1亿，但存在大量未被满足的患病群体，预计未来罕见病市场增长空间较大。数据显示，2020年全球罕见病市场规模约为4100亿元，其中中国市场约30-50亿元。根据业内预测，到2030年，全球罕见病市场有望达到1.3万亿元，中国罕见病市场份额则有望达到600-900亿元。

　　面向百亿市场空间，不止跨国药企，本土药企也在加速布局罕见病赛道，且药物研发、临床、获批上市等消息不断传来。

　　12月5日晚间，华东医药发布公告，全资子公司中美华东申报的西罗莫司口服溶液临床试验申请获得国家药监局批准，适应症为18周岁以下结节性硬化症相关癫痫，这也是已知活性成份药物经过改良后治疗的新适应症。

　　资料显示，结节性硬化症是一种多系统受累的常染色体显性遗传病，皮肤、脑、眼睛、口腔、心脏、肺脏、肾脏、肝脏和骨骼等多部位器官发生良性错构瘤。该疾病属于罕见病，根据《罕见病诊疗指南(2019版)》，每6000至10000名新生儿中有1名患有结节性硬化症。

　　目前，这类患者在早期治疗方面存在巨大的需求，临床上常以mTOR抑制剂作为TSC的靶向治疗方法，其中的代表性药物即为西罗莫司。研究表明，西罗莫司通过改善神经元功能、降低神经兴奋性、减少神经炎症和增强神经保护来降低癫痫发作的频率和严重性。随着华东医药推进该药物的临床试验进展，未来有望给国内癫痫患者带来新的治疗选择。

　　除了西罗莫司以外，不久前的11月13日，华东医药宣布全资子中美华东从美国Kiniksa公司引入的注射用利纳西普(ARCALYST)上市申请获得国家药监局正式受理，用于治疗成人和12岁及以上儿童的冷吡啉相关的周期性综合征 (CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)和穆-韦二氏综合征(MWS)。

　　据了解，CAPS是一种罕见的是一种遗传性炎性疾病，临床症状包括虚弱乏力、皮疹、发热、头痛、关节疼痛等。由于患病率低，目前国内这类患者存在巨大的尚未被满足的治疗需求。随着华东医药该药的引进，将有望转变国内CAPS患者的治疗模式。

　　值得一提的是，2019年，FDA曾授予ARCALYST治疗复发性心包炎突破性疗法认定，2021年，ARCALYST获FDA批准用于治疗复发性心包炎。复发性心包炎也是一种罕见病，2023年6月底华东医药已完成复发性心包炎适应症的中国Pre-BLA递交。

　　在海外，ARCALYST于2008年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，用于治疗CAPS、FCAS和MWS，市场需求庞大。据Kiniksa公布的2023年三季报，ARCALYST®2023年1-9月的产品净收入约为1.62亿美元，其中，单第三季度实现产品销售收入6480万美元，同比大增94.01%。据该公司预计，ARCALYST®今年全年有望实现销售收入2.2-2.3亿美元，以中值计算相比2022年增长幅度将达到84%。

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