2月我国批准了5款新药上市，有4款为罕见病药物

2024年03月22日 10:52:48来源：制药网点击量：34995

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　　【制药网产品资讯】根据梳理，今年2月，我国批准了5款新药上市，分别为可伐利单抗、泽沃基奥仑赛、舒索凝血素α、替度格鲁肽、醋酸锌片。其中，可伐利单抗注射液、注射用舒索凝血素α、注射用替度格鲁肽、醋酸锌片4款为罕见病药物。

　　可伐利单抗

　　2月7日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局(nmpa)批准可伐利单抗(商品名：派圣凯®)用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(pnh)成人和青少年(≥12岁)患者。本次派圣凯®在中国的获批，是其在全球所有国家中的头次获批。

　　资料显示，可伐利单抗(商品名：派圣凯®)是一种每四周一次、可在家中自行皮下注射的治疗新选择，其获批有望实现疾病控制同时显著降低pnh患者治疗负担，减轻治疗对患者日常生活的影响。此外，针对派圣凯®应用拓展的临床研究仍在广泛开展，包括在pnh和其他补体介导的疾病中的5项正在进行的iii期研究和3项早期研究等。

　　泽沃基奥仑赛

　　近期科济药业公告称，国家药品监督管理局已经正式批准赛恺泽(泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053，一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品)的新药上市申请(NDA)，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。

　　资料显示，多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高，多发性骨髓瘤患病人数将持续增加，有数据估计，2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人，新发病例数为2.32万人，预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。

　　舒索凝血素α

　　舒索凝血素α是武田研发的一款重组猪FⅧ(rpFⅧ)药物，与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。舒索凝血素α较早于2014年10月在美国获批上市。2024年2月20日在中国获批上市。

　　获得性血友病A是一种由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ(FⅧ)自身抗体，导致FⅧ活性降低的获得性出血性疾病。该病的特点是既往没有出血史和无阳性家族史的患者，出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。

　　该病年发病率约为1.5/100万，可发生于男女各年龄段，两个发病高峰分别是育龄女性的围产期及60岁以上人群，儿童罕见。大约有50%的患者可以发现病因或基础疾病，比如自身免疫性疾病、恶性肿瘤、药物引起、感染等，1%-5%的患者发生于妊娠期或产后1年内。

　　替度格鲁肽

　　替度格鲁肽是武田研发的一种模仿天然人胰高血糖素样肽2(GLP-2)的药物，用于治疗短肠综合征。研究显示，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。

　　资料显示，短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，并出现以腹泻，酸碱、水、电解质紊乱，以及各种营养物质吸收及代谢障碍为主的症候群。通常正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。

　　醋酸锌片

　　2月份在国内获批的醋酸锌片是Nobelpharma申报的一种铜吸收抑制剂，用于治疗肝豆状核变性(又称Wilson病)。肝豆病是一种罕见的遗传性疾病。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡，但在肝豆状核变性患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积。

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