又一个创新药拟纳入突破性疗法，涉及罕见病领域

2026年03月19日 13:08:25来源：制药网点击量：34125

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　　【制药网产品资讯】3月19日，又一个创新药被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)拟纳入突破性治疗品种，这款产品来自因塞特医药，涉及罕见病领域。

　　据CDE网站3月19日公示，因塞特医药的INCB000928片拟纳入突破性疗法，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。

　　进行性骨化性纤维发育不良( FOP)，俗称“石化人综合征”，是一种罕见且致残的常染色体显性遗传病。其病理特征为骨骼外结缔组织(如肌肉、腱和韧带)在炎症或创伤触发下，通过内软骨成骨过程不可逆地转化为骨组织，即异位骨化(HO)。FOP 的致病根源在于 ACVR1 基因(编码 ALK2 受体)的胚系突变。临床上，该病以先天性大脚趾畸形为早期诊断标志。2023-2025 年间，随着靶向药物帕罗伐汀的获批，FOP 的治疗进入了从单纯对症向调节信号通路跨越的新时代。

　　此次INCB000928片拟纳入突破性治疗品种，体现了INCB000928片的临床优势，也契合我国鼓励创新药研发、保障罕见病患者用药权益的政策导向。

　　资料显示，因塞特是一家全球生物制药公司，致力于专有疗法的发现、开发和商业化。该公司专注于两个治疗领域，这两个领域由其获批药物的适应症和其临床候选药物正在开发的疾病定义。一个治疗领域是血液学/肿瘤学，包括骨髓增生性肿瘤(MPN)、移植物抗宿主病(GVHD)、实体瘤和血液系统恶性肿瘤。另一个治疗领域是炎症和自身免疫(IAI)，包括其皮肤病学商业特许经营权。

　　此外，根据梳理，3月份以来，已经有3个创新药被CDE纳入突破性治疗品种，分别为和黄医药的HMPL-523乙酸盐片，拟用于成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)；宜联生物的注射用YL201，拟用于注射用YL201联合斯鲁利单抗用于广泛期小细胞肺癌的一线治疗；海思科的HSK31679片，拟用于非酒精性脂肪肝炎。

　　其中，YL201项目是依托宜联生物自主开发的肿瘤微环境可裂解的喜树碱类毒素连接子平台(TMALIN)开发的一款靶向B7H3的抗体偶联药物。目前，YL201项目正在全球范围内开展针对多种晚期实体瘤的临床研究。在中国，YL201已进入用于小细胞肺癌和鼻咽癌适应症的两项III期注册性临床试验阶段，在二线小细胞肺癌患者中的早期临床数据已展现出优异的客观缓解率和生存获益。

　　多款创新药纳入或拟纳入突破性治疗品种，背后是我国医药产业创新能力的持续提升，也是政策层面的有力支撑。这些创新药的推进，不仅将丰富临床治疗选择，也推动我国医药研发向细分领域深耕。未来，随着政策持续赋能、企业研发投入不断加大，有望有更多创新药脱颖而出，为广大患者带来健康希望。

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