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　　【制药网 行业动态】近年来，随着自体CAR-T疗法的陆续获批，细胞治疗已在血液肿瘤领域取得显著进展。然而，传统ex vivo CAR-T模式仍面临制造周期长、成本高、可及性受限等瓶颈。在此背景下，in vivo CAR-T作为一种直接在患者体内生成CAR-T细胞的创新策略，已成为行业关注的前沿方向。如礼来/阿斯利康、艾伯维、BMS等国际制药头部纷纷押注体内CAR-T(in vivo CAR-T)。
 

　　如4月20日，礼来宣布斥资最高70亿美元收购私人生物技术公司Kelonia Therapeutics，旨在获取一种无需体外改造免疫细胞的新一代CAR-T(一种癌症免疫疗法)技术，以期在"体内基因疗法"赛道抢占先机。
 

　　业内指出，传统CAR-T疗法的治疗流程高度复杂，不仅耗时漫长，制造成本高昂，也限制了疗法的大规模推广。Kelonia采用的"体内"CAR-T路径，通过单次输注直接在患者体内完成对免疫细胞的基因修饰，无需体外操作，也无需化疗预处理。这种"现货化"特性在理论上可显著降低治疗复杂度，提升患者可及性。
 

　　Kelonia 公司开发了一种专有的体内基因定位系统(in vivo gene placement system，iGPS®)，该系统使用经过包膜修饰的慢病毒载体，以提高体内基因递送效率，并使用趋向分子来促进组织特异性递送，从而高效且有选择性地进入体内 T 细胞，使患者自身能够生成 CAR-T 细胞疗法，从而治疗潜在疾病。
 

　　公司的主推项目 KLN-1010 是一种研究性的一次性静脉基因疗法，可生成 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞，靶向多发性骨髓瘤细胞表面表达的 BCMA 蛋白。有数据显示，2023年多发性骨髓瘤治疗市场规模约为235亿美元，预计到2030年将增至332亿美元，市场需求庞大。
 

　　据悉，今年2月，礼来还以最高24亿美元收购专注于"体内"CAR-T的公司Orna Therapeutics，聚焦类风湿关节炎等自身免疫疾病。业内表示，本次收购Kelonia，进一步强化了礼来在这一新兴疗法领域的战略纵深。
 

　　除了礼来外，2025 年以来，阿斯利康、艾伯维、BMS等国际制药头部也纷纷押注体内CAR-T(in vivo CAR-T)。如阿斯利康以 10 亿美元价格收购 EsoBiotec；艾伯维以 21 亿美元价格收购 Capstan Therapeutics；BMS 以 15 亿美元价格收购 Orbital Therapeutics……
 

　　其中，阿斯利康收购的体内细胞疗法领域的企业EsoBiotec，其专有的工程化纳米抗体慢病毒(ENaBL)平台重新定义了过继细胞疗法。ENaBL利用高度靶向的慢病毒向特定的免疫细胞(如T细胞)传递基因指令，对这些细胞进行编程，使其能够识别并摧毁肿瘤细胞，用于癌症治疗，或者识别并摧毁自身反应性细胞，有可能用于免疫介导疾病的治疗。这种方法使得细胞疗法能够通过简单的静脉注射来实施，且无需进行免疫细胞清除。2025年1月，EsoBiotec宣布，其在中国进行的一项由研究者发起的临床试验(IIT)已完成头例患者给药，该研究旨在评估ESO-T01治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性、耐受性和初步临床活性。在单次给药ESO-T01后的第28天，头例接受治疗患者的骨髓中未检测到癌细胞。
 

　　BMS 公司表示，in vivo CAR-T 代表了一种全新的治疗方式，有可能重新定义治疗自身免疫疾病的方法。其收购Orbital Therapeutics增强了 BMS 强大的细胞治疗研究平台，为推进一种旨在清除自身反应性 B 细胞并重置免疫系统疗法提供了机会。
 

　　礼来两月内斥资超94亿美元收购Orna与Kelonia，阿斯利康、艾伯维、BMS等纷纷通过大额并购抢占技术高地，彰显了行业对in vivo CAR-T这一领域的高度认可与迫切布局意愿。当前，体内CAR-T已从技术探索迈向临床推进阶段，头部企业的密集布局正加速行业发展。未来，随着技术不断成熟、临床数据持续积累，体内CAR-T有望打破传统疗法的局限，重新定义细胞治疗格局，开启细胞治疗的新发展篇章。
 

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