国内罕见病GPP患者盼来创新药，上海已开出处方！

2023年05月17日 09:40:54来源：制药网点击量：36681

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　　【制药网产品资讯】泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种罕见的皮肤病，临床表现为患者非肢端皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡(脓疱)，并伴随疼痛，可能会出现发高热等全身症状。这种疾病可反复发作，也可呈持续性发病，并伴发肝肾损害，严重时可能会危及生命。在国内，约2万名患者饱受GPP之苦。但和其他罕见病一样，GPP一直以来也面临诊断难、治疗难、用药难的三难局面。

　　近日，有好消息传来，国内罕见病GPP患者盼来一款创新药，即勃林格殷格翰旗下的GPP靶向生物制剂圣利卓(佩索利单抗注射液)。

　　圣利卓是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。

　　据悉，该产品可以快速、强效、持久地清除GPP发作的脓疱和皮损，改善全身症状。另有临床研究表明，经圣利卓治疗1周后，一半以上的患者达到皮肤无可见脓疱，近一半患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。

　　在圣利卓前，中国乃至全球范围内都没有专门针对GPP发作的治疗药物，因此，圣利卓打破了GPP传统治疗僵局，将给广大患者带来治疗新选择和新希望。目前，该药已经在中国上市，开始正式应用于临床，在上海的医院里也已开出首批处方。

　　此外，为了确保圣利卓上市后，患者能真正“用得上药”，勃林格殷格翰还与多方探索建设多层次支付保障体系。例如，今年4月，圣利卓正式被纳入众安尊享e生百万医疗险2023特药理赔目录，同时勃林格殷格翰还与上海暖哇科技公司携手为患者定制“圣利康复”患者关爱计划，通过团体医疗保险的创新支付方式，打通患者购药和使用“最后一公里”。

　　中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。但日益庞大的罕见病患者群体，普遍存在巨大的尚未被满足的治疗需求。

　　近年，随着大家对罕见病的关注度逐步提升，利好政策频频发布鼓励药企加大研发罕见病药物，各部门也在加大罕见病的医保工作，越来越多的罕见病药物通过快速审评审批加速在我国上市。相关数据显示，截至2022年11月7日，已有45种罕见病用药被纳入我国医保药品目录，覆盖26种罕见病。

　　除了推动更多罕见病创新药进入医保以外，业内也在积极探索罕见病用药多方支付体系，比如商保、基金、慈善等，通过构建多层次的保障机制，以切实提高患者用药可及性，提升患者生活质量。

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