二季度，这些国产新药获得FDA授予孤儿药资格认定

2023年05月15日 15:31:33来源：制药网点击量：39399

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　　【制药网产品资讯】孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，孤儿药是FDA授予那些用于诊断、治疗或预防在美国影响不足20万人的罕见疾病的产品。经由孤儿药研发办公室(OOPD) 授予孤儿药资格认定的，即可享有相应的激励措施。

　　近年来，随着国产创新药企业实力的不断提升，越来越多企业在罕见病领域“攻城略池”，并有不少创新成果获得FDA孤儿药资格。据不完全统计，2023年二季度以来，已有大批本土药企公告公司产品获得FDA孤儿药资格的好消息。

　　例如，5月7日，恒瑞医药公告，其子公司瑞石生物产品Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。据悉，Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的关键病理过程。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。

　　4月20日，烨辉医药宣布，BN104获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病(AML)。这是一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂，拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。

　　4月6日消息，德昇济医药宣布收到美国FDA孤儿药开发办公室的书面回函，其自主研发的KRAS G12C小分子选择性抑制剂D3S-001被授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。这是继D3S-001被FDA授予治疗KRAS G12C突变结直肠癌的快速通道资格之后的又一进展。

　　4月3日，和誉医药宣布，公司旗下上海和誉生物在研新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤(STS)。ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。

　　同在3日，辉大(上海)生物科技公告称，公司自主开发的HG004获得美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变，其利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜，以恢复、治疗和预防患有RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良的儿童和成人失明。

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　　随着上述新药(新适应症)获得孤儿药资格认定后，将有利于加快推进产品临床试验及上市注册的进度。同时可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

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