喜讯！又有两款国产药获FDA孤儿药资格认定

2025年02月28日 16:37:32来源：制药网点击量：33907

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　　孤儿药资格认是FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立，获得认定的企业将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。近年来，不少国产药被FDA授予孤儿药资格认定，引起业内广泛关注。

　　2月26日，华东医药发布消息称，其全资子公司杭州中美华东制药有限公司(以下简称“中美华东”)自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。

　　据了解，注射用HDM2005是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药，也是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的抗体偶联药物(ADC)。该药的临床试验于2024年6月分别获得国家药品监督管理局和美国FDA批准，适应症为晚期恶性肿瘤。

　　2月17日，万邦德发布公告，全资子公司万邦德制药集团有限公司于2025年2月13日收到美国FDA的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS，也称渐冻症)获得FDA授予的孤儿药资格认定。

　　甲钴胺是一种维生素B12类似物，也是一种无需生物转化就能穿过血脑屏障的维生素B12。它可以有效地通过体循环运输并储存在肝脏中，但主要被脑细胞，优先是神经元利用。值得一提的是，这是继石杉碱甲系列产品获得FDA三项孤儿药及罕见儿科疾病认定后，公司在神经系统疾病治疗领域的又一重要突破。

　　目前，国内药企在“孤儿药”领域成果正不断显现。对此，分析人士表示，这实际上是我国大批药企正发力罕见病药物领域的一种体现。近年来，国家政策的出台及多元支付体系的推进，为加速罕见病药物创新发展提供了动力。

　　如2024年《政府工作报告》明确提出，“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”；同年6月，国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》，将加快罕见病治疗药品的审评审批列为重点任务。随后12月，国务院关税税则委员会发布《2025年关税调整方案》明确，从2025年起，对部分罕见病药物进口实施零关税……

　　综合来看，罕见病治疗领域存在重大未满足的临床需求，罕见病药物的开发也非常重要且有价值。未来，在政策利好，罕见病药物市场持续稳定发展的背景下，越来越多药企将在这一领域加码布局，而大批‘孤儿药’也将加快临床开发进程，为更多罕见病患者提供治疗希望。

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