我国创新药领域又迎来重大突破，头个基因治疗药物获批上市

2025年04月11日 08:52:21来源：制药网点击量：33456

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　　【制药网行业动态】我国创新药领域又迎来重大突破，根据国家药品监督管理局网站4月10日消息，我国头个基因治疗药物 “信玖凝”(通用名：波哌达可基注射液)获批上市。

　　该药物由上海本土企业信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司研发，采用重组腺相关病毒(rAAV)技术，专门用于治疗中重度血友病 B 成年患者，为这一群体带来了新的希望。

　　基因治疗作为一种前沿的治疗手段，近年来在全球范围内备受关注。它通过将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对因基因异常引发的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。与传统药物不同，基因治疗药物能够从根源上纠正患者的基因缺陷，为许多遗传性罕见病和单器官疾病患者带来了治愈的曙光。

　　血友病 B 是一种遗传性罕见病，由凝血因子 Ⅸ 缺乏引起。患者常常从小就面临频繁出血的困扰，这不仅严重损伤关节结构和功能，导致致残率居高不下，还需终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子进行治疗。这种治疗方式不仅给患者带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗费用也让患者家庭背负了沉重的经济负担。

　　“信玖凝” 的出现，为血友病 B 患者提供了一种全新的治疗选择。该药物以自主研发的新型 AAV 为载体，通过单次静脉给药进入人体后，病毒会携带人凝血因子 Ⅸ 基因在肝脏持续表达，从而提高并长期维持患者的凝血因子水平。

　　根据信念医药发表在《柳叶刀 — 血液病学》杂志上的临床研究结果，10 例重度、中重度血友病 B 患者接受 “波哌达可基注射液” 治疗后，在中位 58 周的随访中展现出了显著的临床获益：患者中位年化出血率从 12 次减少至 0 次，中位靶关节数从 1.5 个减少至 0 个，中位凝血因子药物年输注次数从 53.5 次减少至 0 次。此外，公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文也报告了血友病 B 患者接受治疗后，成功完成全膝关节置换术，进一步证明了基因治疗对血友病的长期疗效以及在大手术中的良好止血效果。

　　“信玖凝” 的成功上市，不仅是信念医药多年研发努力的成果，也得益于上海良好的科技创新生态和资源协同，以及上海对生物医药产业的战略推动和全链条创新赋能。

　　据悉，近年来，上海市相继发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案 (2022—2024 年)》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案 (2023—2025 年)》等政策，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展，取得了一系列创新成果。同时，《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等政策的落地，也为生物医药企业的创新发展和产业升级提供了高质量服务，优化了产业创新发展生态。

　　而信念医药在药物研发和临床试验阶段，就得到了上海市科委的多项政策支持。此次 “信玖凝” 获批上市，是我国创新药领域的一个重要里程碑，标志着我国在基因治疗药物研发方面取得了重大突破。未来，随着科技的不断进步和政策的持续支持，相信会有更多创新药物问世，为未被满足的医疗需求提供更多创新产品和治疗新方法，推动我国生物医药产业迈向更高的台阶。

　　据了解，2012年，全球头一款基因疗法在欧盟获批上市，由此开启了基因治疗的新时代。这些年，在海外市场，已有多款基因疗法获批上市。不过，由于技术复杂、开发难度大、开发成本高，不少药物定价昂贵，售价在百万元人民币甚至上千万元人民币不等。而昂贵的定价，也一定程度限制了基因疗法商业化落地。那么此次获批上市的波哌达可基注射液，会如何定价？武田相关人士回复称，价格预计要等到年中商业上市时才正式公布。

　　据悉，早在2023年10月，信念医药就与武田中国宣布达成独家合作协议，授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责波哌达可基注射液的商业化经营。

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