多个国产创新药斩获 FDA 孤儿药资格认定，将开启罕见病治疗新征程

2025年05月09日 08:55:08来源：制药网点击量：3339

下载制药通APP
随时订阅专业资讯

　　【制药网行业动态】在全球医药研发的激烈竞争中，孤儿药的研发因其针对罕见病，患者群体相对较小，一直面临着巨大的挑战。然而，孤儿药资格认定机制的存在，为这些致力于攻克罕见病难题的药物带来了曙光。美国食品药品监督管理局(FDA)设立的孤儿药认定机制，通过提供加快审批、税收减免等一系列政策支持，激励着药企投入到孤儿药的研发中。今年以来，多款国产创新药脱颖而出，成功获得 FDA 孤儿药资格认定，在国际医药舞台上绽放出耀眼的光芒。

　　如臻愈生物近日宣布，其自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品(CR101)正式获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于鼻咽癌(Nasopharyngeal，NPC)治疗，这是中国细胞治疗企业在通用型主动免疫细胞治疗领域获得FDA国际认证。

　　资料显示，臻愈生物CR101是一款完全通用型的细胞治疗产品，通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究(IIT)(NCT05707910)。研究结果显示，CR101临床安全性良好、治疗效果优异，有拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景的巨大潜能，有望突破鼻咽癌等治疗困境，开辟肿瘤免疫治疗新赛道。

　　臻愈生物有关负责人表示，孤儿药资格认定是对CR101在鼻咽癌领域显著潜力的认可，有助于CR101产品早日惠及鼻咽癌患者，为肿瘤患者带来新的治疗选择。

　　近日荣泽生物也宣布，自主研发的基因治疗产品 RZ-g001BE 碱基编辑注射液(简称“ RZ-g001BE”)获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗长QT综合征(long QT syndrome, LQTS)。这也是获得FDA孤儿药资格认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物，是碱基编辑疗法在心肌病领域的探索性研究，为LQTS相关临床研究工作奠定重要的基础，实现了该领域的重大突破。

　　资料显示，RZ-g001BE注射液是一款全球创新的基因治疗药物，该疗法可实现碱基编辑器的体内递送，包含靶向心肌细胞特异性sgRNA的腺嘌呤碱基编辑器(ABE)，用于修复遗传性心肌病的致病碱基突变。碱基编辑器(BEs)是当前安全、有效的基因编辑工具，与CRISPR-Cas9基因编辑相比，碱基编辑介导的单碱基编辑不涉及DNA双链断裂。

　　本次RZ-g001BE注射液获美国FDA孤儿药资格认定，是荣泽生物在基因治疗领域国际化布局的重要里程碑，加速推动了遗传性心肌病的基因疗法产业化进程，同时在药物临床、商业化落地等方面享受美国有关孤儿药的政策支持。

　　此外，复星医药在今年3月也公告，控股子公司Henlius USA Inc.(系上海复宏汉霖生物技术股份有限公司的控股子公司)收到美国FDA函件，HLX22(重组人源化抗HER2单克隆抗体注射液)用于胃癌(GC)治疗获得孤儿药资格认定。

　　据悉，HLX22为复星医药自AbClon,Inc.许可引进、并后续自主研发的新型靶向HER2的单克隆抗体，拟用于胃癌和乳腺癌等实体瘤的治疗。

　　多款国产创新药获得 FDA 孤儿药资格认定，是我国医药研发实力不断提升的有力证明。这些创新药的研发成功，不仅为罕见病患者带来了新的治疗选择和希望，也标志着我国在医药创新领域不断进步。随着孤儿药资格认定带来的政策支持和资源倾斜，这些药物有望加快研发和上市进程，早日造福全球患者。同时，这也将激励更多的国内药企加大在孤儿药研发领域的投入，推动我国医药产业向更高水平迈进，在全球罕见病治疗领域发挥更大的作用。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

上一篇：两家药企披露一季度业绩快报，八年亏损超500亿元的马上就要赚钱了！

下一篇：两大减肥药头部加速抢市场，一季度谁家卖得更好？

版权与免责声明：凡本网注明“来源：制药网”的所有作品，均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-制药网合法拥有版权或有权使用的作品，未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的，应在授权范围内使用，并注明“来源：制药网https://www.zyzhan.com”。违反上述声明者，本网将追究其相关法律责任。
本网转载并注明自其它来源（非制药网）的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品第一来源，并自负版权等法律责任。如涉及作品内容、版权等问题，请在作品发表之日起一周内与本网联系，否则视为放弃相关权利。