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　　【制药网 行业动态】长期以来，遗传性耳聋主要依赖助听器或人工耳蜗进行功能替代，无法修复致病根源。近日，一款重磅基因疗法药物获FDA批准上市，听力医学将从传统的“功能替代”迈入了“基因修复”新时代。
 

　　4月23日，再生元发布公告称，其在研基因疗法Otarmeni获美国FDA批准上市，这是一种针对罕见遗传性聋症的基因疗法，治疗OTOF 基因双等位突变相关的重度-极重度、极重度感音神经性听力损失的儿童及成人患者。该药物的获批也标志着头个针对遗传性听力损失的基因疗法进入市场。
 

　　FDA强调，这是头个直接针对遗传性听力损失分子根源进行干预的疗法。从科学意义上看，这是人类医学从“症状治疗”迈向“基因修复”的重要一步。Otarmeni的成功不仅验证了AAV载体在听觉基因疗法中的巨大潜力，也揭示了实现更高效、更精准递送是下一代研发的关键。
 

　　据悉，此次获批的Otarmeni是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过向患者内耳递送“正常功能的基因”，以替代体内失效的基因。该疗法专门针对由OTOF基因突变引起的罕见听力障碍，该基因负责产生声音信号传递至大脑所必需的关键蛋白。因此，该疗法旨在让耳朵重新获得“听见”的能力，而非仅仅放大声音。
 

　　本次获批依据为关键性CHORD临床试验(Ⅰ/Ⅱ期、多中心、开放标签研究)，该研究共纳入20例年龄在10月龄至16岁的受试者。
 

　　关键临床试验数据显示，约80%的患者听力得到显著改善，部分患者甚至恢复至接近正常水平，能够听到低声细语。接受治疗的儿童在数周内便开始对声音产生反应，并逐渐能够识别语言和参与社交互动。值得注意的是，部分青少年患者同样获得了显著听力改善，表明治疗窗口可能比此前预期的更宽。
 

　　听力丧失是常见的感官障碍之一，影响着很多人。据《世界听力报告》显示，现有超15亿人患有不同程度的听力损失，到2050年，患听力损失的人数将近25亿。据统计，大约50%的先天性听力损失与遗传因素有关，目前临床上的治疗方案主要为佩戴助听器或植入人工耳蜗，但此类方法没有基于病因学从根本上治愈听力损伤。因此，治疗听力损失需要更好的替代疗法。随着基因治疗的蓬勃发展，基于病毒载体的基因疗法成为治疗遗传性听力损失的新热门赛道。
 

　　在国内市场，和元生物已布局这一前沿领域，构建了覆盖听觉基因疗法全流程的产品与服务体系。据悉，和元生物可提供多种AAV1-9、Anc80L65、AAV-PHP.eB和AAV2.7m8等几十种靶向耳科基因治疗的AAV血清型病毒包装服务；亦可提供特异性靶向内耳毛细胞(Hair Cells, HCs，包括内毛细胞, Inner hair cells, IHCs和外毛细胞, Outer hair cells, OHCs)、支持细胞(Supporting Cells, SCs)和螺旋神经节(Spiral Ganglion Neurons, SGNs)的多种特异性启动子。此外和元生物已获得AAV-ie血清型的官方授权。针对研发门槛，公司提供了从动物造模、精准注射到听觉功能全维度检测的“一站式”听觉特色项目服务，全链条助力听觉基因疗法的研发与转化。
 

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