国产眼科细胞治疗迎来突破，重磅产品在中美获批临床

2026年09月08日 15:58:30来源：制药网点击量：502

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　　【制药网产品资讯】长期以来，部分遗传性、退行性疑难眼科疾病缺少有效的疾病修饰治疗手段，大量患者只能被动面对视力逐步衰退乃至失明的困境，临床存在巨大未被满足的医疗需求。随着细胞疗法技术持续迭代，国产创新企业在眼科细胞治疗赛道接连取得关键性进展，将为致盲性眼病患者带来视功能重建的新希望。

　　如2026年9月7日，睿健医药宣布，自主研发的创新细胞治疗产品NouvSight001注射液斩获中外双临床批件。该产品是睿健基于自主构建的「AI + 化学诱导(AI + Chem)」平台开发的通用型、现货型光感受器细胞治疗产品。

　　根据公司宣布，该产品已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准开展针对视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者的 I/III 期联合临床研究，系统评价 NouvSight001 的安全性、耐受性及初步有效性。同时，该产品还获得美国食品药品监督管理局(FDA)的临床试验许可以及特别豁免权(Special Exemption), 批准针对同一适应症的 I/II 期海外联合临床研究。

　　RP 是一组遗传性视网膜退行性疾病，全球患者约 150 万人，以夜盲起病，逐步发展为周边视野缺损直至失明。目前大多数患者仍无疾病修饰治疗选择。同一款现货细胞产品同时落地中美临床，要同时适配两套完全不同的监管体系，对企业的药物研发、生产制造、质量控制、全球合规以及项目执行能力都是多方位考验，睿健医药能够将同一款现货型细胞治疗产品持续供应至中国及美国临床中心，并在两套监管体系下同步推进临床开发，这印证了国产细胞疗法的技术实力正在接轨国际标准。

　　在老年退行性眼病方向，国产细胞疗法同样交出亮眼成绩单。今年4月孟眸生物

　　宣布，公司自主研发的针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的细胞创新疗法MM001“诱导多能干细胞(iPSC)来源视网膜色素上皮(RPE)细胞”，在北京同仁医院进行的早期探索性临床研究中取得突破性重要进展。该项目已先后完成两名受试者细胞移植治疗，并展现出积极的临床疗效与安全性。

　　据悉，干性AMD是导致中老年人不可逆视力丧失的主要致盲眼病，全球患者约1.5亿。截至目前，全球范围内尚无获批疗法能够有效修复受损视力。孟眸生物MM001“iPSC-RPE细胞移植疗法”，旨在通过将健康、功能完整的视网膜色素上皮细胞精准递送至病变区域，替代患者自身退变的RPE细胞，从而挽救光感受器细胞功能，将实现视功能重建。公司表示，本次IIT研究结果标志着MM001在干性AMD患者中的头次人体研究取得阶段性突破。这不仅是对公司技术路线的有力验证，更为后续的临床开发奠定了坚实基础。

　　上述两家药企分别瞄准遗传性视网膜病变、老年黄斑变性两大高需求赛道，并实现突破，体现了国内药企的创新实力。不过也要看到，细胞治疗依旧属于前沿创新领域，无论是睿健医药 NouvSight001 的中美注册临床，还是孟眸生物 MM001 的后续开发，都还需要更大规模临床数据去确证长期安全性与确切疗效。但不可否认，国产力量正在打破海外技术垄断，为过去 “无药可治” 的疑难致盲眼病开辟新治疗路径。未来，随着更多眼科细胞治疗管线完成临床转化，患者有望迎来更多新的治疗方案。

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