国产药频获FDA孤儿药资格认定，加速布局海外市场

2022年10月13日 14:41:35来源：制药网点击量：36326

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　　【制药网产品资讯】孤儿药又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来，随着国内创新药企研发实力不断增强，产品质量和临床效果不断提升，越来越多国产罕见病药物挑战海外认证，并借助海外激励措施，加速布局海外市场。

　　其中，FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，获得认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年研发独占期以及税收优惠等激励政策。

　　10月12日，荣昌生物宣布，其产品泰它西普获得美国FDA颁发的针对重症肌无力(MG)治疗的孤儿药资格认定。据悉，重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，该疾病目前仍存在大量未被满足的临床需求。在国内，泰它西普已于今年上半年完成治疗重症肌无力的Ⅱ期临床试验，并取得积极阳性结果。

　　9月27日消息，德琪医药-B宣布，公司自研PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101获FDA孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。德琪医药表示，这将有助于促进与FDA交流，加速推进ATG-101临床开发及相关注册的进度。ATG-101目前还在澳大利亚、中国和美国三地开展临床试验。

　　9月20日，威溶特发布公告称，其核心产品重组溶瘤病毒M1-c6v1(VRT106)针对适应症“肝癌”和“恶性胶质瘤”分别获得FDA颁发的孤儿药资格认定，意味着FDA对M1-c6v1候选产品的肯定以及对威溶特提供的产品有效数据的认可，对胶质瘤和肝癌患者具有重要意义。

　　6月中旬，恒瑞医药的创新药海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症(CIT)获得FDA授予的孤儿药资格认定。该产品是恒瑞医药自主研发的1类新药，为小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，获国家十二五重大专项支持。

　　4月13日，君实生物宣布，公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌(SCLC)获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

　　3月3日，天境生物宣布，其创新双特异性抗体TJ-CD4B获得美国FDA授予针对治疗胃癌(包括胃食管交界处癌)的孤儿药资格认定。在国内，7月消息，TJ-CD4B治疗实体瘤(包括胃癌、胃食管交界处癌、食管腺癌和胰腺导管腺癌)的1期国际多中心临床研究已完成首例中国患者给药，将全面提速TJ-CD4B的全球临床开发进程。

　　除了美国FDA以外，也有一些国产药向欧盟委员会发起孤儿药资格认定。例如7月22日，君实生物发布公告，其自主研发的抗 PD-1 单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会孤儿药资格认定。截至公告披露日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。

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