一针350万美元的基因疗法获FDA批准，针对血友病B！

2024年04月28日 10:33:40来源：制药网点击量：34354

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　　【制药网产品资讯】血友病是一种遗传性出血性疾病，它是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。其中，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。

　　目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗，患者须终身用药，基因治疗是有望治好血友病的前沿技术，其技术原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。

　　美东时间周五消息，辉瑞宣布，公司一种治疗血友病的基因疗法Beqvez获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。用于患有中度至重度血友病B的成年人。

　　据悉，Beqvez是一种一次性治疗方法，使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质，血友病B患者会更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。

　　试验结果显示，Beqvez减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要，患者不再受定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰，因此有可能改变血友病B患者的生活。

　　不过，基因疗法的定价并不便宜，辉瑞公司发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者，若不计保险和其他折扣，每剂价格高达350万美元。

　　据世界血友病联合会的数据，目前全球有超过3.8万人患有血友病B，业内预计能够负担起一针350万美元Beqvez的患者或是少数。

　　就血友病B基因疗法赛道来看，除了Beqvez以外，还有澳大利亚CSL Behring公司于2022年上市的Hemgenix，后者是FDA批准的头个血友病B基因疗法，用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法，该疗法是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注一次性给药，价格同样为每剂350万美元。

　　对于辉瑞而言，其受新冠业务迅速下滑的影响正努力寻找新的增长点，包括押注抗癌药物和其他疾病领域，Beqvez的获批或给公司带来更多业绩增长可能。

　　根据辉瑞2023年全年财报，公司整体营收同比下降41%至584.96亿美元，净利同比下降93%至21.19亿美元。如果剔除疫苗Comirnaty和口服治疗药物Paxlovid的影响，辉瑞2023年营收仅增长7%。对此，公司积极寻求新增长，包括2023年以430亿美元收购了抗癌药厂商Seagen，布局ADC药物领域。近年来，ADC药物市场规模持续扩张，2022年全球销售规模超过70亿美元，通过收购Seagan，辉瑞预计，到2030年，给公司有望带来超过100亿美元的销售。

　　与此同时，辉瑞还启动了“成本调整计划”，该计划将根据其长期收入预期调整成本，主要包括遣散费和实施成本。辉瑞预计，通过之前宣布的成本调整计划，到2024年底，每年净成本节省至少40亿美元，2024年全年调整后的研发费用将在110-120亿美元。

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