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　　【制药网 行业动态】近期，全球生物医药领域针对罕见病的创新研发喜讯频传。药物牧场、血霁生物、Soligenix 三家企业先后宣布，其自主研发的创新药物分别获得美国 FDA 或欧盟委员会的孤儿药资格认定，覆盖 ROSAH 综合征、血液罕见病、白塞病等多个未被满足临床需求的罕见病领域。
 

　　其中，药物牧场近日宣布，美国食品药品监督管理局已授予其针对ALPK1靶点的抑制剂DF-003孤儿药资格认定，用于治疗ROSAH综合征患者。ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病，由ALPK1基因的激活突变引起。该疾病名称来源于其主要临床特征：视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛。DF-003作为ALPK1抑制剂，有望为患者带来切实的临床获益。
 

　　资料显示，DF-003是由药物牧场开发的原始创新I类药物，可强效且选择性地抑制ALPK1以及导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。通过靶向这一关键节点，DF-003旨在从根源上阻断炎症级联反应，实现疾病修饰而非单纯症状控制。临床前研究和早期临床观察表明，DF-003能够减轻与ROSAH综合征相关的全身炎症，验证了其机制的科学性。
 

　　近日，茂天资本旗下沿海管理公司投资的血霁生物自主研发的XJ-MK-002注射液获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD)。据悉，XJ-MK-002注射液作为血霁生物的重磅产品，今年3月，曾获得FDA和NMPA CDE的IND批件，目前正在国内开展两个正式临床试验。本次XJ-MK-002注射液再度获得ODD认定，充分彰显了该产品重大的临床价值与研发战略意义。据悉，这已经是血霁生物的系列产品(包括巨核细胞和血小板注射液产品)，在血液罕见病领域获得的、包括儿童罕见病孤儿药在内的、第8个ODD认定。
 

　　此外，Soligenix近日宣布，欧盟委员会已授予其候选药物SGX945(活性成分dusquetide)治疗白塞病的孤儿药资格。此前，该药物已获得美国FDA授予的孤儿药和快速通道认证。白塞病是一种罕见的血管炎症性疾病，通常在年轻成人中头次诊断，其影响和严重程度随时间波动，这是一种痛苦的疾病，直接影响患者的生活质量和参与日常活动的能力。
 

　　Dusquetide是SGX945(白塞病)和SGX942(口腔黏膜炎)中的活性成分，是一类新型的短合成肽，称为固有防御调节剂(IDR)。它具有一种新颖的作用机制，能够调节机体对损伤和感染的反应，促使产生抗炎、抗感染和组织愈合的反应。IDR没有直接的抗生素活性，但通过调节宿主的固有免疫系统反应，增加了对广泛范围的革兰阴性和革兰阳性细菌病原体引起的感染的存活能力。它还加速了在受到多种因素(包括细菌病原体、创伤和化疗/放疗)影响后组织损伤的恢复。在多个动物疾病模型中，包括黏膜炎、结肠炎、巨噬细胞活化综合症(MAS)以及细菌感染等，都已经展示了Dusquetide的临床疗效和安全性。此外，在多个体外和体内异种移植研究中，还展示了其潜在的抗肿瘤活性。此次SGX945孤儿药资格认定基于近期发表的2a期临床研究结果。该研究为开放标签、概念验证性研究，在8名白塞病患者中评估了dusquetide的疗效与安全性。
 

　　孤儿药资格认定是全球药监机构为鼓励罕见病药物研发设立的重要激励政策，获认定药物可享受多项政策红利。罕见病患者群体虽小众，但每一款创新药的突破，都关乎千万家庭的希望。此次三款药物获孤儿药资格认定，是全球罕见病治疗领域的重要进展，也为后续研发注入信心。未来，随着技术进步与政策支持，期待更多创新药加速上市。
 

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