【制药网 行业动态】体内细胞疗法(in vivo CAR-T疗法)旨在通过递送系统将mRNA-CAR递送至体内特定细胞,使其在患者体内产生相应的治疗功能。相较于传统细胞疗法,这一技术路径有望简化复杂的体外细胞采集、制备和回输流程,为开发可规模化生产、可重复给药和即用型的新一代细胞疗法提供新的可能。针对in vivo CAR-T疗法开发,当前国内外药企纷纷通过自研、合作、并购等方式加码布局,赛道热度持续攀升。
如威斯津与CREATE Medicines近期达成合作,将结合CREATE的创新mRNA-CAR技术与威斯津的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)递送平台,共同推进三个体内细胞治疗项目,探索相关技术在自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤和实体瘤等领域的应用潜力。
据悉,威斯津与CREATE本次合作涵盖三个具有不同技术特点的体内细胞治疗项目。双方将根据各项目的研发进展,共同评估相关候选产品在自身免疫性疾病和实体瘤等领域的开发机会。通过此次合作,双方希望验证CREATE的mRNA-CAR技术与威斯津tLNP平台的协同潜力,并为未来拓展更多产品和适应症奠定基础。
而在此之前,今年3月,思拓凡(Cytiva)与新叶生维在体内细胞疗法(in vivo CAR-T疗法)领域也达成合作。此次合作聚焦于体内细胞疗法开发,思拓凡将凭借自身技术优势,为新叶生维头个体内细胞疗法产品提供全面技术支持,涵盖脂质纳米颗粒(LNP)配方、包封、抗体偶联以及后续纯化等多个关键环节。业内指出,这一合作有望推动体内细胞疗法领域取得新进展,为相关疾病治疗带来新希望。
与传统体外制造(ex vivo)CAR-T相比,in vivo CAR-T直观的优势是省去了体外细胞加工步骤,有望缩短患者等待时间、简化流程,并可能减少淋巴清除化疗的使用。这促使细胞疗法从高度个体化生产向更接近标准化药品的模式靠拢。
当前,国内还有不少药企也在积极布局体内细胞疗法。如复星凯瑞已启动研发双靶点In-vivo CAR-T产品,该产品是复星凯瑞头个In-vivo CAR-T产品,覆盖自身免疫性疾病领域,包括系统性红斑狼疮、重症肌无力等难治性疾病。
先博生物也在加码体内细胞疗法,据悉,今年8月公司完成近4亿元人民币B轮融资,募集资金将主要用于加速通用型CAR-NK核心管线SNC103的确证性临床研究,并推动体内CAR-T(in vivo CAR-T)平台SNC116的注册临床开发。据悉,在体内 CAR-T方向,公司自研产品SNC116(慢病毒载体)已在中国医学科学院肿瘤医院启动临床研究,早期数据在疗效、持久性、安全性及体内定向递送特异性方面同样具备潜力。此外,公司曾与美国ORNA Therapeutics(后被礼来收购)合作布局LNP递送及环状RNA技术,进一步夯实了在体内细胞治疗领域的技术护城河。
此外,自2025年以来,不少国外药企通过收购与合作积极布局该领域。例如,阿斯利康收购EsoBiotec获得慢病毒载体技术;艾伯维收购Capstan Therapeutics;吉利德科学旗下Kite收购Interius BioTherapeutics并与Pregene Biopharma合作;百时美施贵宝收购Orbital Therapeutics;礼来则在2026年连续收购Orna Therapeutics和Kelonia Therapeutics。这些交易金额上限合计超过140亿美元,凸显了该领域作为创新前沿的重要性。
纵观行业发展,体内CAR-T疗法凭借技术优势,将重构细胞治疗产业格局。随着国内外企业技术合作的不断深化、自研管线的持续落地、资本资源的持续涌入,体内CAR-T技术将逐步攻克实体瘤、自身免疫病等难治性疾病治疗难题,未来有望成为细胞治疗领域的重要技术,为全球患者带来更优的治疗选择。
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