近一个月，大批国内外新药被FDA授予孤儿药资格

2023年05月06日 10:48:57来源：制药网点击量：33243

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　　【制药网产品资讯】孤儿药指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。美国FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂。对于获得美国FDA授予的孤儿药资格认定的药品而言，有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

　　据笔者不完全统计，2023年一季度，已有康弘药业子公司弘合生物的KH617、上海医药的SPH4336、科士华的KSH01 HD-TCR T、创胜集团的人源化抗Claudin18.2单克隆抗体Osemitamab等新药被FDA授予孤儿药资格，主要针对肿瘤等治疗领域。进入4月，又有多款新药获得FDA孤儿药资格，既有国产药也有海外药品，值得关注。

　　BN104

　　4月20日，烨辉医药宣布，美国FDA已授予BN104孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病(AML)。这是烨辉医药研发的一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂，拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。

　　ABSK012

　　和誉医药4月3日公告，公司旗下上海和誉生物在研新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤(STS)。ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。临床前研究显示，ABSK012在体外及细胞中均对野生型FGFR4级对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现出良好的体内功效。

　　D3S-001

　　4月初，德昇济医药宣布，公司自主研发的KRAS G12C小分子选择性抑制剂D3S-001被FDA授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。D3S-001是德昇济医药研发的一款高活性、高选择性、差异化的KRAS G12C抑制剂，其具有成药性高、对靶点的抑制性强、抑制速度快、抑制完全以及安全性好等潜在优势。目前D3S-001已获得5个国家的IND批准，并在国际多中心1期临床研究中取得积极进展。

　　HG004

　　4月，辉大基因自主开发的新型眼科基因治疗候选药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变，其利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜，以恢复、治疗和预防患有RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良的儿童和成人失明。

　　DB-OTO

　　4月初，Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定，用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。资料显示，DB-OTO是Decibel与Regeneron合作开发的项目，这一基于AAV双载体的基因治疗候选药物，经耳蜗内注射，可用于恢复因OTOF基因(编码Otoferlin)突变而导致的先天性耳聋。

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