这款国产罕见病新药临床试验申请获得FDA受理，此前已获孤儿药认定！

2024年12月16日 15:56:41来源：制药网点击量：34831

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　　【制药网产品资讯】随着国内创新药企业研发实力的提升，越来越多的药企手持国产创新药冲刺美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)。12月6日，万邦德发布公告称，公司全资子公司万邦德制药集团有限公司于 2024 年 12 月 15 日收到FDA的书面回复，公司自主研发的 WP107(石杉碱甲口服溶液)用于治疗 “全身型重症肌无力”的临床试验申请正式获得受理。

　　公开资料显示，全身型重症肌无力是一种自身免疫性疾病，以神经肌肉接头出现补体介导的结构破坏为主要病理改变，以骨骼肌出现病理性肌肉疲劳现象为主要临床表现，可以合并胸腺瘤。2018年5月11日，该疾病被列入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。目前，这类疾病的患者仍存在尚未被满足的治疗需求。

　　WP107(石杉碱甲口服溶液)是万邦德创新药研发团队基于临床前、临床数据，自主研发的治疗全身型重症肌无力的石杉碱甲新型口服制剂。

　　临床前研究表明，石杉碱甲是一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用。石杉碱甲具有良好的口服生物利用度，新的口服溶液剂型对吞咽困难的患者友好，同时也更适合儿童重症肌无力患者用药。目前美国尚无石杉碱甲药品获批上市。

　　此前，公司的该药已于 2023 年 12 月获得美国 FDA 授予的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定(orphan drug designation，ODD)，使公司在研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、加速审评审批资格，产品获批后将享受 7 年的市场独占权等。

　　本次获得 FDA 受理的新药临床研究是一项安慰剂对照的随机、双盲研究，旨在评估石杉碱甲口服溶液在全身型重症肌无力患者中的安全性、药代动力学和对症状的改善作用。后续，公司尚需获得 FDA 批准开展临床试验的许可。

　　同时，公司表示，本次申报新药临床试验获得批准许可且待临床试验成功后，经 FDA 批准方可上市，短期内对公司经营业绩不会产生重大影响。

　　值得一提的是，除了用于全身型重症肌无力的适应症以外，公司还有针对其他适应症的开发。例如，针对阿尔茨海默病(AD)，公司的石杉碱甲控释片已经完成了6项一期临床研究,以及支持3期临床的相关毒理研究(包括符合GLP要求的比格犬9个月重复给药毒理研究),取得了高质量的数据。公司积极推进与中国CDE、美国FDA等药监部门展开沟通交流,有望尽快启动支持新药上市申请的注册临床研究。

　　此外，针对新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)，公司获得了美国FDA的孤儿药和罕见儿科疾病用药的双认定，且就这一适应症开发了符合目标患者人群和符合国际质量要求的WP103注射液，并就这一品种的开发与FDA进行了沟通交流(pre-IND)，获得了积极反馈，将会尽快进行IND的申报。

　　据了解，万邦德专注于医药大健康产业的创新和发展，以医药制造和医疗器械为核心业务。

　　2024年三季报显示，公司前三季度营业收入达到10.74亿元，同比增长5.56%，归母净利润为4570.6万元，同比增长756%。

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