见证！国内头个血友病B基因治疗药物获批，开创新格局

2025年04月11日 09:07:11来源：制药网点击量：36095

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　　【制药网产品资讯】近日，国内血友病B患者迎来好消息：信念医药全资子公司——上海信致医药科技有限公司研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝(BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液)已于4月10日正式获批，将给国内患者提供一种全新的治疗方案，意味着我国血友病B治疗开创新格局。

　　公开资料显示，血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，是凝血因子基因突变所致，根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏。

　　针对中度和重度B型血友病患者，过去的治疗方法主要是输注凝血因子IX以提高身体止血和促进愈合的能力，但患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平，因此存在一定的治疗压力和治疗负担。

　　目前，血友病已经进入基因治疗时代，早在2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元(约2500万人民币)，这款药物是一款基于腺相关病毒AAV5载体的一次性基因疗法，AAV5载体携带凝血因子Ⅸ基因进入体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而增加血液中凝血因子的水平，防止出血发作。

　　随后在2024年4月，辉瑞的Beqvez也获得FDA批准上市，定价和Hemgenix一样，也为350万美元，价格昂贵。

　　据了解，BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。

　　相较于此前国外的同类产品，信念医药基因疗法BBM-H901注射液的靶向性更好，免疫原性更低，基因表达的因子活性更高，并且很多技术实现了国产化替代，成本更低。

　　2022年8月23日，CDE网站显示，BBM-H901注射液纳入“突破性疗法”，用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)的成年男性患者出血。

　　此前，BBM-H901注射液的临床研究结果已于2022年5月19日成功发表于《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。临床研究数据显示该药起效迅速、具有良好的安全性。

　　2024年7月25日，信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)受理，用于B型血友病成年患者的治疗，为国内头个申请NDA的基因疗法。

　　该药从受理到获批只用了不到10个月的时间，其作为中国头个获批的血友病B基因治疗药物，也是中国头个获批的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物，上市后将开拓中国血友病治疗领域新格局。

　　在商业化方面，2023年10月17日，信念医药已就基因疗法BBM-H901注射液选择与武田进行商业化合作，将借助武田进行上市后的在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广。

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