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　　【制药网 产品资讯】5月12日，诺诚健华宣布，公司自主研发的BCL2抑制剂mesutoclax(ICP-248)获得国家药监局药审中心(CDE)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/RMCL)患者。
 

　　资料显示，Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)，以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。
 

　　目前，mesutoclax正在中国和全球开展一系列临床试验，包括联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册性III期临床试验，以及治疗AML的临床试验等。
 

　　CDE的突破性疗法认定(BTD)旨在加快具有显著临床优势的新药临床开发。纳入突破性疗法认定的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。
 

　　2025年以来，除了诺诚健华的mesutoclax获得国家药监局药审中心(CDE)授予突破性疗法认定以外，还有多款药物获此认定。
 

　　例如，中国国家药监局药品审评中心(CDE)近期公示，英矽智能研发的1类新药INS018_055片(Rentosertib)拟纳入突破性治疗品种，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。该药物不仅是全球头个进入临床阶段的TNIK抑制剂，更是头款从靶点发现到分子设计完全由生成式人工智能(Pharma.AI平台)完成的候选药物。IPF作为我国头批罕见病目录收录的疾病，目前缺乏有效治疗手段，患者平均生存期仅3-5年。此前在新西兰和中国进行的I期临床试验显示，该药物展现出良好的安全性、耐受性及药代动力学特征，为相关患者带来了新的治疗希望。
 

　　三生制药4月发布公告，该公司自主研发的抗VEGF/PD-1双特异性抗体于2025年4月17日获国家药监局纳入突破性治疗品种，适应症为一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。据介绍，707注射液是其自主开发的靶向VEGF/PD-1双特异性抗体，目前正于中国开展多项临床研究，其中一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌已获国家药监局药品审评中心(CDE)批准开展III期临床研究。此外，707注射液正于国内开展联合化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌、转移性结直肠癌及晚期妇科肿瘤等多项II期研究。707注射液的新药临床试验申请亦获得美国食品药品监督管理局的批准。
 

　　据了解，自2019年中国国家药监局(NMPA)《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入突破性治疗药物名单，为各类严重疾病患者带来效果或安全性更好的潜在治疗选择。在过去的2024年，NMPA药品审评中心(CDE)共计将近90个新药项目正式纳入突破性治疗品种，数量上创5年来新高。
 

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