又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定，将加快临床开发进程

2023年12月29日 09:35:20来源：制药网点击量：32484

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　　【制药网产品资讯】孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。数据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，至2024年，该市场规模将达到2420亿美元。

　　FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定，适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物。被FDA授予孤儿药资格认定的药品，有利于后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持，也将有助于降低其研发投入、并加快临床开发及上市进度。近期以来，又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定，值得关注。

　　两款胰腺癌治疗药

　　12月27日，博安生物发布公告称，其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物BA1301已获得美国FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定。

　　胰腺癌被视为严重威胁生命健康的癌症之一，也是临床诊治的一大难题，由于该疾病早期症状隐匿，大部分患者一经发现已处于中晚期，目前临床亟待需要新的靶点治疗药物，以提升治疗效果。

　　随着博安生物两款在研产品获得孤儿药资格认定，有望在晚期一二线胰腺癌中相互补位，还都具有与公司纳武利尤单抗注射液BA1104联合增效的潜力，进一步提高临床开发确定性。

　　石杉碱甲

　　12月13日晚间，万邦德发布公告称，全资子公司万邦德制药于当天收到美国FDA的认定函，其旗下石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。

　　据了解，石杉碱甲本质是一种可逆性的乙酰胆碱酯酶(AChE)抑制剂，在临床上常用于治疗良性记忆障碍和轻中度的老年痴呆，可有效提高患者的记忆力、学习能力和认知行为能力。同时，该药品也被证明可用于重症肌无力的治疗，这也是万邦德本次获得孤儿药资格认定的适应症。

　　东吴证券曾指出，石杉碱甲适应症不仅包含已获批的记忆障碍，还包括老年痴呆、重症肌无力等多个应用场景，后续随着公司渠道的进一步铺设，石杉碱甲注射液有望实现60%至90%的快速增长，打造成一个拥有20亿收入规模的大品种。

　　A400

　　11月27日，科伦药业发布公告称，公司近日获悉，控股子公司科伦博泰主要产品A400(在转染过程中重排(RET)小分子激酶抑制剂项目，亦称为KL590586或EP0031)获得了FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。

　　RET融合是多种肿瘤的驱动基因。据介绍，A400是新一代选择性RET抑制剂(SRI)，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性，因此具有克服一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400 在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性，在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。

　　目前，科伦博泰正在中国开展A400针对RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。

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