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　　【制药网 产品资讯】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，今年5月以来，已有3款创新药纳入突破性治疗品种名单，包括复星医药、诺诚健华等。
 

　　其中5月12日，复星医药宣布，自主研发的1类新药FCN-159片(芦沃美替尼片)用于治疗儿童朗格汉斯组织细胞增生症已被纳入国家药监局突破性治疗药物程序，目前，该适应症在中国境内处于II期临床试验阶段。
 

　　FCN-159片为MEK1/2选择性抑制剂，拟主要用于治疗晚期实体瘤、1型神经纤维瘤病、树突状细胞和组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤等。截至目前，芦沃美替尼片已有2项适应症的上市申请先后获国家药监局受理，并被纳入优先审评程序，分别是用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤(PN)。
 

　　该新药用于治疗成人1型神经纤维瘤病于中国境内(不包括港澳台地区，下同)处于III期临床试验阶段，用于治疗低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯组织细胞增生症于中国境内均处于II期临床试验阶段，其中，用于治疗组织细胞肿瘤、无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症三项适应症均已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。
 

　　5月12日，诺诚健华宣布，公司自主研发的BCL2抑制剂mesutoclax(ICP-248)获得CDE授予突破性疗法认定，用于治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。
 

　　资料显示， Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套细胞淋巴瘤 (MCL) 和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)、以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。目前，mesutoclax正在中国和全球开展一系列临床试验，包括联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册性III期临床试验，以及治疗AML的临床试验等。
 

　　此外，根据CDE网站公示，英矽智能的INS018_055片纳入突破性治疗品种，拟用于治疗特发性肺纤维化。资料显示，INS018_055是一款由英矽智能自主研发的小分子抑制剂。其新颖靶点由公司自有的人工智能驱动的靶点发现引擎PandaOmics识别，并且，英矽智能利用生成化学平台Chemistry42针对该新颖靶点生成和设计了全新的分子结构。此前，INS018_055在新西兰和中国开展的I期临床试验中，均表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学(PK)特征。据悉，2024年6月，英矽智能曾宣布，INS018_055已经完成中国IIa期临床试验全部患者入组，该研究旨在评估INS018_055在患者群体中治疗特发性肺纤维化(IPF)的安全性、耐受性和初步疗效。
 

　　CDE的突破性疗法认定(BTD)旨在加快具有显著临床优势的新药临床开发。纳入突破性疗法认定的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。此次3 款创新药成功纳入突破性疗法，这不仅是对企业研发实力的认可，更为相关疾病患者带来了新的治疗曙光，标志着我国医药创新在多个领域迈出重要一步。
 

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