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　　【制药网 产品资讯】根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示，尚德药缘旗下的天津辛夷尚德生物医药科技有限公司ACT001胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于小细胞肺癌（SCLC）脑转移患者，这一患者群体通常在经历一线治疗或在治疗中出现脑部新发病灶后，病情进展明显。公示日期为2025年1月20日至1月26日。

肺癌在我国的发病率高的恶性肿瘤，于2022年的新发病例超过106万例。其中，小细胞肺癌（SCLC）占肺癌的13%-17%，是具侵袭性的肺癌亚型之一，五年总生存率低于10%。大多数患者在初始治疗后出现耐药及复发，接受进一步的化疗后中位总生存期（mOS）仅为4-5个月。

小细胞肺癌领域药物需求巨大，有数据显示2022年全球SCLC市场规模为46亿美元，这还是在并没有针对性靶向药物获批情况下取得的数据。业内表示，随着靶向药物的陆续获批，SCLC全球市场规模有望在2031年增至129亿美元，并有可能诞生百亿美元级别的“药王”产品。

业内表示，ACT001这项药物的研发及其未来应用，标志着在治疗肺癌这一重大健康问题上迈出了重要一步，也为更多脑转移的患者带来了新的希望。

此外，相较于传统疗法，ACT001的灵活性及其靶向特性，预示着未来肿瘤治疗的更大突破。资料显示，ACT001是一种双靶点小分子药物，针对NF-κB和STAT3信号通路，曾获得美国FDA的快速通道资格，适用于儿童弥漫性中线胶质瘤。该药物不仅在美国获得多个孤儿药资格，同时还在欧洲获得了相关认证，显示出其在不同癌症治疗上的广阔前景。

据悉，目前ACT001在全球已开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验。其中，ACT001获得RPDD，主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验结果，该结果以报告形式公布于2021年6月11日的美国神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤会议。

此外，尚德药缘还曾在2019年的ASCO大会上，发布了一项临床研究结果，这项研究评估了ACT001在配合全脑放疗(WBRT)治疗不同类型实体瘤与脑转移患者的临床效果。参与者中包括22名SCLC患者——研究显示，经过治疗后，部分患者的颅内病灶显著缓解，与安慰剂组相比，ACT001的效果相对明显。

根据该研究结果，ACT001不仅能减轻WBRT引发的不良反应，帮助患者更好地应对治疗过程，还有潜力降低肿瘤在脑部的转移负担。此外，尚德正在积极拓展ACT001的适应症，目前正在进行针对特发性肺纤维化（IPF）和纤维化进展的间质性肺疾病（F-ILD）的临床研究，这项研究已在2023年欧洲呼吸学会年会上展示了成果。在这项临床试验中，研究者观察到ACT001对于70岁左右的老年患者也显示出良好的耐受性，并产生了积极的潜在疗效。

根据梳理，2025年1月以来已有5款国产创新药纳入突破性治疗品种，分别为挚盟医药ZM-H1505R片、宜联生物的注射用YL201、信达生物的IBI343、药明巨诺瑞基奥仑赛注射液、乐普生物的CG0070。
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