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　　【制药网 产品资讯】近日，美国FDA药物评价和研究中心(CDER)发布了2024年度的新药获批报告，CDER在2024年共计批准50款创新疗法，这些疗法中，有24款被认定为“first-in-class”新药，包括靶向胆碱能受体的头个抗精神病药物Cobenfy、头款获得FDA批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体Nemluvio、头款获批的menin抑制剂Revuforj、FDA批准的头款NASH疗法Rezdiffra等。
 

　　那么，进入2025年，有哪些潜在FIC疗法值得期待呢？业内列举了这些药物，包括用于遗传性血管性水肿治疗的Donidalorsen、用于治疗血友病的Fitusiran、用于神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤治疗的Mirdametinib、用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的Plozasiran、用于治疗中重度急性疼痛的Suzetrigine、用于治疗c-Met蛋白过度表达的经治局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者的Telisotuzumab vedotin、用于低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌治疗的UGN-102以及目标适应症为IIIA型黏多糖贮积症的UX111。
 

　　上述潜在FIC疗法中，不少目标适应症为罕见病。例如，黏多糖贮积症是一组复杂的、进行性、多系统受累的溶酶体病，为罕见病的一种，是由于降解酸性黏多糖(亦称糖胺聚糖)的酶缺乏所致，不能完全降解的黏多糖在溶酶体中贮积，从而发生的一系列病变。这类疾病目前不能治好，患者存在巨大的尚未被满足的治疗需求。Ultragenyx Pharmaceutical公司的UX111是一种用于治疗IIIA型黏多糖贮积症的新型体内基因疗法，关键性Transpher A研究的数据显示，接受UX111治疗后，患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素(HS)水平迅速且持续降低，且这一生物标志物的持续降低与长期认知发育的改善相关。据悉，该公司已向美国FDA提交了生物制品许可申请，寻求加速批准。
 

　　家族性高乳糜微粒血症(FCS)则是一种罕见的常染色体隐性遗传病，需长期限制饮食中脂肪的含量。Arrowhead Pharmaceuticals公司的Plozasiran是一款靶向APOC3基因的潜在“first-in-class”RNAi疗法，其治疗目标是通过下调APOC3降低甘油三酯水平。该公司日前表示，FDA已接受为plozasiran递交的新药申请，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。
 

　　丛状神经纤维瘤是一种较为罕见的神经纤维瘤病，1型是这种疾病主要的类型，也是目前医学诊疗的难点之一。针对该疾病，SpringWorks Therapeutics公司开发了一种口服别构小分子MEK抑制剂Mirdametinib，这种药物靶向MEK1和MEK2。美国FDA已接受该公司递交的新药申请并授予其优先审评资格。关键性2b期临床试验ReNeu数据显示，试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上显著的改善。
 

　　遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病，是以发作性、自限性、局限性皮肤和黏膜非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病。对此，Ionis Pharmaceuticals公司开发了一款反义寡核苷酸配体偶联(LICA)药物Donidalorsen，该药旨在精确沉默前激肽释放酶(PKK)的表达，中断导致遗传性血管性水肿(HAE)发作的信号通路。
 

　　此外，血友病也是一种罕见的遗传性疾病，赛诺菲和Alnylam Pharmaceuticals的Fitusiran或有望给血友病患者带来新的治疗选择。据介绍，Fitusiran是一款RNAi疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该药可降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。
 

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