又一款血友病新药获FDA批准，每年或只需注射六次

2025年03月31日 11:27:34来源：制药网点击量：38363

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　　【制药网产品资讯】近日，赛诺菲的siRNA疗法Qfitlia(Fitusiran)获美国FDA批准，用于治疗A型和B型血友病患者，降低出血频率。该疗法每月一次皮下注射，就可将患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。业内认为，这是血友病治疗的重要突破。

　　目前，在中国，Fitusiran注射液新药申请也已被受理，并已于2024年11月被纳入国家药品监督管理局药品审评中心《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目。

　　据了解，血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病，其特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。全球血友病患者数量大概约为70万，中国有14万患者。

　　血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗，患者须终身用药。当前，众多药企正布局该领域，而众多新疗法也已陆续获批。如2024年12月，诺和诺德公司宣布，美国FDA已批准Alhemo(concizumab)皮下注射剂作为一种每日一次的预防性治疗，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率。据了解，目前许多针对伴抑制物血友病A或B患者的治疗需通过静脉输液进行，而Alhemo是针对该人群的同类疗法中头款皮下注射治疗方案。

　　在此前，FDA就曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定。这一批准是基于关键性3期临床试验explorer7的积极结果。数据显示，接受Alhemo预防治疗的患者的年出血率(ABR)与未接受预防治疗的患者相比，减少了86%。接受Alhemo预防治疗的患者的估算平均ABR为1.7，而未接受预防治疗患者的ABR为11.8。

　　目前，随着血友病药物的不断涌现，众多药企还在加速推动相关产品在中国的研发及上市。2024年8月13日，CDE网站显示，辉瑞抗组织因子通路抑制剂(TFPI)马塔西单抗(marstacimab)上市申请正式获得药监局受理，用于A型以及B型血友病。

　　据悉，Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂(TFPI)的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。

　　此外，武田中国自2013年以来，也已陆续引入了针对A型血友病的先进预防性治疗与个体化治疗方案，并将在未来几年内加速将更多创新药物引入中国市场，覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等。值得一提的是，在2023年10月17日，武田中国还与信念医药集团宣布达成独家合作协议，获得信念医药预防B型血友病成年患者出血的在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。

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